美國FDA宣布為21項臨床試驗提供專項科研經(jīng)費，總金額高達2300萬美元。這一創(chuàng)舉旨在促進罕見病藥物的開發(fā)。值得一提的是，藥明康德合作伙伴中裕新藥正在進行的抗艾滋病單克隆抗體ibalizumab的3期臨床試驗也是其中之一。2014年5月，這款由中裕新藥創(chuàng)制、藥明康德生產(chǎn)的藥物成為首例在中國生產(chǎn)、經(jīng)美國FDA批準進入美國臨床試驗的無菌生物制品；2014年10月，它獲得了美國FDA的孤兒藥認定；2015年2月，它又獲得了美國FDA的突破性療法認定。

自1983年創(chuàng)立以來，孤兒產(chǎn)品臨床試驗經(jīng)費項目（the Orphan Products Clinical Trials Grants Program）已經(jīng)提供了超過3.7億美元的經(jīng)費，并且支持了超過590項全新的臨床研究，讓55個新藥成功上市。光在去年，就有5個新藥在這個項目的支持下問世。FDA計劃繼續(xù)通過這個項目，來鼓勵治療罕見病的藥物、生物制劑、醫(yī)療儀器或醫(yī)學(xué)食物的開發(fā)。

“我們在過去的30年里一直扶植與鼓勵安全有效的罕見病療法開發(fā)，對此我們很自豪，”FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室的負責人Gayatri Rao博士說道：“今年頒發(fā)的這些經(jīng)費能支持21類不同的罕見疾病研究。他們中的許多只有很少，甚至沒有可用的治療方案。”

本次，中裕新藥獲臨床試驗經(jīng)費的項目為使用ibalizumab治療多耐藥性艾滋病的3期臨床試驗。在治療艾滋病上，ibalizumab有著巨大的潛力。作為一種“病毒侵入抑制劑”，ibalizumab能夠與HIV病毒的主要受體CD4結(jié)合，阻止HIV病毒進入細胞，起到治療的效果。在有113名患者參與的2b期臨床試驗中，ibalizumab的治療效果較其它藥物有顯著提高。對一些耐受多種藥物的患者來說，ibalizumab也能明顯降低他們體內(nèi)的HIV病毒量。目前ibalizumab正在進行3期臨床試驗，以進一步檢測藥物能否在耐受多種藥物的患者體內(nèi)減少HIV病毒的復(fù)制。在3期臨床試驗結(jié)束后，F(xiàn)DA將以優(yōu)先審批通道評估ibalizumab的試驗結(jié)果，并會在2016年下半年到2017年上半年間做出是否批準的決定。

罕見病不罕見。每一個罕見病的患者數(shù)雖少，但全球的罕見病患者總數(shù)高達3.5億。我們期待在FDA的支持下，更多罕見病的新藥能夠問世，為患者與家庭帶來新的希望。