健康一線（vodjk.com）訊：近日，俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)學(xué)者與美國(guó)、韓國(guó)以及中國(guó)的同行合作利用CRISPR技術(shù)，成功修正了人類(lèi)胚胎中一種和遺傳性心臟疾病有關(guān)的基因變異。這項(xiàng)研究首次展示了如何利用基因編輯技術(shù)在早期人類(lèi)胚胎上成功對(duì)引起疾病的基因變異進(jìn)行高效修正。相關(guān)研究報(bào)告于8月2日發(fā)表在《自然》雜志上。

肥厚型心肌病能導(dǎo)致心源性猝死和心力衰竭，只要遺傳一份MYBPC3基因中的變異版本，就能導(dǎo)致肥厚型心肌病。研究團(tuán)隊(duì)利用目前主流的CRISPR基因編輯技術(shù)修正了未被植入子宮前的人類(lèi)胚胎中一種與該疾病有關(guān)的基因變異。結(jié)果顯示，CRISPR技術(shù)定向十分精確，試驗(yàn)中也未出現(xiàn)脫靶變異。這種修正會(huì)出現(xiàn)在每一個(gè)后代身上，因?yàn)樗麄円呀?jīng)從這一家族后裔中移除了會(huì)導(dǎo)致這一疾病的基因變異。通過(guò)使用這一技術(shù)，有可能降低這種遺傳性疾病給這個(gè)家族甚至整個(gè)人群帶來(lái)的負(fù)擔(dān)。

這次的試驗(yàn)結(jié)果表明，精確的基因編輯技術(shù)能用于修正人類(lèi)胚胎中的致病變異，從而增加可移植的優(yōu)質(zhì)胚胎數(shù)量。將其與體外受精等技術(shù)結(jié)合使用，或許能提供新的治療方案來(lái)防止有遺傳性疾病相關(guān)基因變異的人士將這類(lèi)疾病傳遞給下一代，并且由于能獲得更多健康胚胎，也有助提高體外受精成功率。

不過(guò)，基因編輯的方法還需要進(jìn)一步優(yōu)化才能進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。