美國(guó)遺傳學(xué)家南希·韋克斯勒，一生都在和“魔鬼”做斗爭(zhēng)。魔鬼已殺死她的外祖父、母親及3個(gè)舅舅，有一天可能也會(huì)找上她，先控制她的身體，再奪去她的意識(shí)：讓她的全身肌肉不規(guī)律地抽動(dòng)，逐漸不能走路、說(shuō)話、思考，甚至產(chǎn)生幻覺(jué)，直至死亡。

在馬拉開(kāi)波湖畔，南希·韋克斯勒抱起一個(gè)患有亨廷頓舞蹈癥的孩子

南希·韋克斯勒展開(kāi)基因地圖

這個(gè)魔鬼被稱為“亨廷頓舞蹈癥”。經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)14年的研究，韋克斯勒終于找到這種遺傳病的致病基因所在，它位于人類第4號(hào)染色體的短臂上。但她還未找到治愈方法，對(duì)許多患病家族來(lái)說(shuō)，這個(gè)不斷傳遞的基因，就像一個(gè)難以打破的命運(yùn)詛咒。

如今，基因編輯技術(shù)終于有望破除詛咒。不久前，美中韓科學(xué)家利用CRISPR“基因剪刀”，修正了人類胚胎中一種和遺傳性心臟病有關(guān)的變異。這是科學(xué)家第一次安全編輯人類早期胚胎DNA。

研究人員稱，實(shí)驗(yàn)使用的胚胎，不會(huì)被植入人類子宮，這一進(jìn)展仍然引發(fā)了爭(zhēng)議。有學(xué)者認(rèn)為，這一技術(shù)具有巨大應(yīng)用前景，未來(lái)可對(duì)付亨廷頓舞蹈癥等1萬(wàn)多種單基因遺傳病。也有學(xué)者警示，編輯生殖細(xì)胞基因并致人類懷孕，是絕對(duì)不可逾越的“紅線”。

在韋克斯勒看來(lái)，對(duì)于遺傳病患者及其后代，CRISPR基因剪刀或?qū)⒊蔀樵{咒終結(jié)者。

被人類發(fā)現(xiàn)前，基因剪刀已經(jīng)存在了億萬(wàn)年

“這有點(diǎn)像‘個(gè)人一小步，人類一大步’的時(shí)刻。”得知這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)成功后，生物化學(xué)家詹妮弗·杜德納在一封電子郵件中寫(xiě)道。

她是CRISPR基因剪刀的發(fā)現(xiàn)者之一。2012年，她在《科學(xué)》雜志發(fā)表相關(guān)論文時(shí)就料到，這項(xiàng)技術(shù)勢(shì)必掀起研究熱潮。然而這股浪潮之猛，遠(yuǎn)超她的想象，至今絲毫沒(méi)有減退的跡象。

尋求建議和合作的郵件，塞滿了她的郵箱。每天，都有關(guān)于CRISPR的論文發(fā)表。修改植物基因、改變蝴蝶翅膀的模樣、建立人類疾病的大鼠研究模型……CRISPR的應(yīng)用遍地開(kāi)花。不出兩年，這把剪刀就用到了人類胚胎上。3位中國(guó)科學(xué)家先后實(shí)施實(shí)驗(yàn)，嘗試編輯人類早期胚胎中的致病基因。

這把基因剪刀的發(fā)現(xiàn)完全是偶然。

CRISPR，讀起來(lái)和英文單詞“保鮮盒”一樣，發(fā)音帶著一點(diǎn)清新的味道。但它的學(xué)術(shù)全稱相當(dāng)古怪——“成簇的規(guī)律間隔的短回文重復(fù)序列”。這個(gè)繞口的名稱，似乎也暗示著，它不是人類特意創(chuàng)造出的。

在被人類發(fā)現(xiàn)前，CRISPR早已在自然界存在了億萬(wàn)年，是一些細(xì)菌基因組上的DNA重復(fù)結(jié)構(gòu)。研究者原本以為，它們不過(guò)像人類的闌尾一樣多余。隨著研究深入，科學(xué)家逐漸發(fā)現(xiàn)，夾在這些重復(fù)序列中的奇怪片段，竟是一張張“快照”，記錄著曾經(jīng)侵犯過(guò)它們的病毒遺傳信息。一旦發(fā)現(xiàn)特定病毒再犯，細(xì)菌體內(nèi)來(lái)回巡邏的蛋白質(zhì)“哨兵”，能快速將病毒的DNA切割成片段。

沒(méi)想到，最古老的細(xì)菌免疫系統(tǒng)，轉(zhuǎn)身變成了人類最前衛(wèi)的基因剪刀。2012年，杜德納和合作者卡朋特首先提出，由于CRISPR系統(tǒng)特有的DNA切割功能，它可以作為新一代的基因編輯工具，人類完全可以對(duì)這個(gè)系統(tǒng)進(jìn)行“編程”。刪改指定的DNA序列，就像電腦編輯文字一樣。

基因剪刀的發(fā)現(xiàn)，也意味著，對(duì)那些魔鬼般的致病基因，人類或許可以干凈利落地切下，然后組裝上正常的健康基因。

在世界上許多地方，人們?nèi)员贿z傳病的詛咒籠罩著。委內(nèi)瑞拉馬拉開(kāi)波湖邊的一個(gè)小村莊，有著世界上最高的亨廷頓舞蹈癥發(fā)病率。那兒的湖水像天空一樣湛藍(lán)，但患者的臉卻因疼痛而扭曲，腿萎縮得像樹(shù)枝一樣纖細(xì)。

幾年前，韋克斯勒回訪這個(gè)她曾深入研究的村莊，遇見(jiàn)了40歲的西羅。他是一位父親，也曾是一個(gè)優(yōu)雅的鼓手，一個(gè)健壯的漁民。但疾病逐漸摧毀了他，他的身體不受控制地扭動(dòng)著，他14個(gè)孩子中的10個(gè)，被診斷為亨廷頓舞蹈癥。因?yàn)橐粋€(gè)世代相傳的基因，他們的命運(yùn)，在出生之前就已注定。

改造基因，似乎成了解除咒語(yǔ)的唯一辦法。