Blueprint Medicines今日公布了肝癌新藥BLU-554的1期臨床試驗(yàn)初步數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，這款新藥在早期試驗(yàn)中取得了積極的成果。于今年9月召開(kāi)的歐洲醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)會(huì)（ESMO）大會(huì)和國(guó)際肝癌協(xié)會(huì)（ILCA）年會(huì)上，Blueprint將公布更多具體數(shù)據(jù)。

肝癌是全球癌癥死亡的主要原因之一，每年導(dǎo)致死亡人數(shù)超過(guò)60萬(wàn)，病死率僅次于肺癌。肝細(xì)胞癌（HCC）是最常見(jiàn)的一種原發(fā)性肝癌，通常發(fā)生于慢性肝病患者，比如由乙肝或丙肝病毒感染引起的肝硬化。中國(guó)是HCC發(fā)病大國(guó)，全世界超過(guò)一半的HCC病例都在我國(guó)。這一領(lǐng)域還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

BLU-554是一種有效的成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體4（FGFR4）選擇性抑制劑，能靶向FGFR4蛋白，但對(duì)其它的激酶卻幾乎沒(méi)有抑制作用。HCC患者中有約30%的人的腫瘤有異常激活的FGFR4，BLU-554對(duì)此表現(xiàn)出顯著的抗腫瘤活性，并且在臨床前研究模型中可以維持這一抑制作用。

▲B(niǎo)LU-554的分子結(jié)構(gòu)式（圖片來(lái)源：Selleck Chemicals）

這項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)旨在通過(guò)多個(gè)遞增劑量試驗(yàn)評(píng)估BLU-554在晚期HCC患者中的安全性和耐受性，從而建立最大耐受劑量（MTD）或推薦劑量。截止到8月18號(hào)的最新數(shù)據(jù)顯示，在38名FGF19過(guò)表達(dá)的具有FGFR4通路活化的患者中，客觀緩解率（ORR）達(dá)到16%（95% CI：6-31%）。

“BLU-554臨床前數(shù)據(jù)的宣布會(huì)繼續(xù)支持將選擇性FGFR4抑制作為新型靶向療法，治療生物標(biāo)志物選擇的肝細(xì)胞癌患者，”Blueprint Medicines的首席醫(yī)學(xué)官Andy Boral博士說(shuō)：“歷史數(shù)據(jù)顯示，目前獲批的療法的響應(yīng)率不足10%。在這一背景下，我們?cè)u(píng)估BLU-554的結(jié)果。令人鼓舞的是，在具有進(jìn)行性疾病的難治性人群中，我們通過(guò)放射成像觀察到腫瘤減少，這些患者已經(jīng)幾乎沒(méi)有其它治療選擇。”

參考資料：

[1] Blueprint Medicines (BPMC) To Present Updated Data From Ongoing Phase I Clinical Trial Of BLU-554 In Patients With Advanced Hepatocellular Carcinoma At ESMO 2017 Congress And 11th ILCA Annual Conference

[2] Blueprint Medicines官網(wǎng)