8月23日，羅氏旗下公司基因泰克表示，美國FDA已經(jīng)接受了公司在研藥物emicizumab作為預(yù)防性用藥，每周一次皮下注射用于體內(nèi)已產(chǎn)生VIII凝血因子抑制劑的A型血友病成人、青少年及兒童患者治療的生物制品許可證申請（BLA），并授予該申請優(yōu)先審評資格。幾乎三分之一的出現(xiàn)抑制劑的A型血友病患者會接受標(biāo)準(zhǔn)的凝血因子替代療法，這限制了這些患者的治療選擇，同時增加了威脅生命的出血和重復(fù)出血的風(fēng)險，尤其可能會發(fā)生在關(guān)節(jié)處，這會導(dǎo)致長期的關(guān)節(jié)損傷。

基因泰克的首席醫(yī)學(xué)官和全球產(chǎn)品開發(fā)主管Sandra Horning表示：“基因泰克在開發(fā)用于臨床治療需求依然很大的疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新抗體療法方面是擁有很多年歷史的。我們在成人患者和青少年患者中開展的臨床3期研究以及早期在兒童患者中進(jìn)行的3期試驗(yàn)的結(jié)果均證明emicizumab對產(chǎn)生抑制劑的A型血友病人群是具有重大治療潛力的，這些患者面臨的主要的治療挑戰(zhàn)是來自于出血事件的預(yù)防和醫(yī)治。我們在和FDA進(jìn)行溝通，以將這款預(yù)防性的治療藥物盡可能快的帶給抑制劑A型血友病患者及醫(yī)生。”

Emicizumab本次的BLA申請是基于在大于12歲的青少年和成人A型血友病患者中展開的臨床3期HAVEN 1研究的試驗(yàn)結(jié)果以及在12歲以下患者中進(jìn)行的3期HAVEN 2研究的中期結(jié)果。HAVEN 1的研究結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在了《New England Journal of Medicine 》，這兩項(xiàng)3期研究的數(shù)據(jù)也于今年7月份在第26屆的國際血栓和止血學(xué)會上進(jìn)行了公布。

FDA對此項(xiàng)申請的批準(zhǔn)決定將會在2018年2月23日之前作出。FDA的優(yōu)先審評策略是授予那些在嚴(yán)重疾病的預(yù)防、治療或診斷方面表現(xiàn)出了重大的安全性及有效性改善的藥物。2015年9月，F(xiàn)DA授予emicizumab治療產(chǎn)生抑制劑的A型血友病成人及青少年患者的突破性療法認(rèn)定，突破性療法旨在加速那些相比現(xiàn)有療法，對嚴(yán)重疾病的治療已經(jīng)展現(xiàn)出初步證據(jù)的潛力藥物的開發(fā)和審評流程。

HAVEN1和HAVEN2的研究數(shù)據(jù)同時已被提交至歐洲EMA，并會通過加速審評進(jìn)行該注冊申請的審評工作。Emicizumab用于產(chǎn)生或沒產(chǎn)生抑制劑的A型血友病患者治療的研究，以及探索更低的給藥頻率的研究均在進(jìn)行中。

Emicizumab (ACE910)是一款開發(fā)中的雙特異性單克隆抗體藥物，可以將凝血因子IXa和X匯集在一起，這兩種蛋白是激活自然的凝血級聯(lián)反應(yīng)和恢復(fù)凝血過程所必需的。Emicizumab可通過每周一次皮下注射給藥。Emicizumab正在產(chǎn)生及沒有產(chǎn)生凝血因子VIII抑制劑的12歲及以上患者中以及12歲以下的產(chǎn)生了凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者中進(jìn)行關(guān)鍵性臨床3期研究，其它的研究屬于降低給藥頻率的探索試驗(yàn)。