今日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Ultragenyx Pharmaceutical的新藥Mepsevii（vestronidase alfa-vjbk）上市，Mepsevii將成為治療罕見病VII型粘多糖貯積癥（MPS VII）的首選藥物。這是首款經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)，治療兒童和成人MPS VII患者的創(chuàng)新療法。

MEPSEVII是一種酶替代療法，取代缺乏的溶酶體酶β-葡萄糖醛酸酶而患病的MPS VII患者。

VII型粘多糖貯積癥是一種罕見的遺傳病，患病原因是由于病人體內(nèi)代謝溶酶體貯積，導(dǎo)致β-葡糖醛酸缺乏，使過多的黏多糖沉積于組織細(xì)胞內(nèi)。隨著組織細(xì)胞內(nèi)黏多糖沉積的增多，導(dǎo)致功能障礙。該病為最稀有的疾病之一，全球影響了不到 150 名患者，而且每一名患者的癥狀都有所不同。但絕大多數(shù)患者會(huì)有嚴(yán)重的骨骼異常，病情隨著年齡增長(zhǎng)不斷加重。

此次獲批的MEPSEVII是一種酶替代療法，取代患者體內(nèi)缺乏的溶酶體酶β - 葡萄糖醛酸酶，幫助治療疾病。早前，這款創(chuàng)新療法曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的孤兒藥資格以及快速通道資格。在歐洲，Mepsevii正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查，審查結(jié)果可能在2018年上半年公開。

值得注意的是，MEPSEVII最常見的副作用包括：輸注過程中MEPSEVII滲入周圍組織、腹瀉、皮疹、嚴(yán)重的過敏反應(yīng)（過敏反應(yīng)）、皮膚嚴(yán)重瘙癢等，一名患者層在服用MEPSEVII期間發(fā)燒時(shí)出現(xiàn)癲癇。

因此在服藥前請(qǐng)務(wù)必遵醫(yī)囑，告知醫(yī)生自己的身體狀況。

圣路易斯大學(xué)生物化學(xué)系名譽(yù)主席William S.Sly說：“我非常高興看到罕見病新藥的出現(xiàn)，希望這種治療方法有助于改善這種罕見病患者的生活。”

編譯資料：Ultragenyx Announces FDA Approval of MEPSEVII? (vestronidase alfa), the First Therapy for Progressive and Debilitating Rare Genetic Disease Mucopolysaccharidosis VII

原標(biāo)題：打破無藥可醫(yī)！首款罕見病新藥獲FDA批準(zhǔn)