上周，美國強生公司宣布，加入傳奇CAR-T療法的研究。強生同意，先支付3.5億美元（約合人民幣23億元）的現(xiàn)金，與傳奇合作開發(fā)針對多發(fā)性骨髓瘤的LCAR-B38M。

在強生向傳奇支付的3.5億美元中，除了一半的開發(fā)成本外，強生還同意與傳奇平分全球銷售利潤。更加驚喜的是，傳奇還將拿到中國市場所獲利潤的70％。

今年6月，南京傳奇生物技術(shù)公司驚艷全場，成為美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會的一匹黑馬。傳奇的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）CAR-T療法，LCAR-B38M的早期臨床數(shù)據(jù)成為驚喜。

這筆交易也讓強生成為進入了國內(nèi)和國際BCMA抗血液腫瘤市場。

強生近來做了一系列大型抗腫瘤藥物交易。其中包括新一代口服雄激素受體抑制劑Apalutamide（ARN-509），用于治療未轉(zhuǎn)移的前列腺癌。目前，Apalutamide已經(jīng)獲得了美國食品藥品管理局FDA的優(yōu)先審評資格，是具有極大潛力的抗腫瘤新藥。

除此之外，強生還以10億美元的價格收購了開發(fā)Apalutamide的公司Aragon制藥。

CAR-T治血癌

惡性血液腫瘤中，多發(fā)性骨髓瘤（MM）由B細胞發(fā)育而來的漿細胞惡化引起，是第二常見的血癌，僅次于白血病。

多發(fā)性骨髓瘤一直以來被視為絕癥，因為B細胞相關(guān)疾病發(fā)病的增長，醫(yī)學(xué)界亟待開發(fā)針對B細胞的治療方法。

靶向B細胞成熟抗原（BCMA）是重要的B細胞生物標記物。由于BCMA的表達在多發(fā)性骨髓瘤細胞中存在，而且BCMA的蛋白也被發(fā)現(xiàn)存在于患者的惡性漿細胞表面，因此BCMA受到了越來越多的關(guān)注。

針對BCMA的免疫療法大致可分為3種，嵌合原抗體T細胞（CAR-T）、雙特異性抗體（Bi-specific Antibody）和抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）。

強生已經(jīng)上市了自己的治療多發(fā)性骨髓瘤的抗體新藥，Daratumumab，上市名為Darzalex。

此外，強生還在開發(fā)雞尾酒療法，聯(lián)合武田制藥的萬珂（Velcade），硼替佐米和地塞米松治療已經(jīng)接受治療的多發(fā)性骨髓瘤患者。

傳奇后勢強勁

雖然，藍鳥在此領(lǐng)域一馬當(dāng)先，但傳奇迎頭追趕，勢頭強勁。

在美國臨床腫瘤會議（ASCO）會議上，傳奇公司報告了在國內(nèi)進行的一項早期臨床試驗。結(jié)果顯示，35例多發(fā)性骨髓瘤復(fù)發(fā)的患者中有33例在接受聯(lián)合實驗性CAR-T治療后，兩個月內(nèi)獲得臨床緩解，客觀有效率為100％。

在隨訪超過4個月的19名患者中， 14人達到了嚴格的完全響應(yīng)，這意味著患者的骨髓或骨髓瘤蛋白中沒有可檢測到的漿細胞在血清或尿液中。

其他5名患者，其中一名達到部分響應(yīng)，其余四名有非常好的部分響應(yīng)。所有5名跟蹤了一年以上的患者仍然處于完全響應(yīng)狀態(tài)。

（傳奇CAR-T治療MM試驗結(jié)果。網(wǎng)絡(luò)照片）

在安全性方面，85％的患者出現(xiàn)細胞因子釋放綜合征，這是一種常見的和潛在危險的抗T細胞注射的并發(fā)癥。研究人員表示，大多數(shù)病例是輕度和易處理的，只有兩個3級嚴重級別的反應(yīng)?；颊咴诮邮躷ocilizumab治療后恢復(fù)。此外，目前還沒有發(fā)生神經(jīng)系統(tǒng)的副作用。

目前，國內(nèi)臨床試驗正在進行。南京傳奇也在計劃去美國開展臨床試驗。

期待更多的創(chuàng)新方法能夠早日用于腫瘤治療，讓我們早日攻克癌癥大關(guān)。

參考文章：

http://ir.junotherapeutics.com/news-releases/news-release-details/juno-therapeutics-highlight-new-advances-cd19-and-bcma-targeted

https://www.fiercebiotech.com/biotech/asco-dark-horse-nanjing-legend-biotech-shines-promising-car-t-data

https://endpts.com/jj-wows-with-a-350m-cash-deal-to-partner-on-car-t-with-legend-a-one-time-unknown-until-its-star-turn-at-asco/