近日，瑞士諾華制藥公布稱，美國FDA已批準(zhǔn)將Tasigna® (nilotinib)的無治療緩解（TFR）數(shù)據(jù)納入到該藥物美國產(chǎn)品說明書中。Tasigna現(xiàn)在成為了首個也是唯一一個包含了慢性期費(fèi)城染色體陽性慢性髓性白血病（Ph+ CML-CP）成人患者無治療緩解數(shù)據(jù)的BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，其中這些患者通過Tasigna治療已經(jīng)取得MR4.5（BCR-ABL1 IS≤0.0032%）的持續(xù)深度分子緩解。

TFR指的是Ph+ CML-CP患者在停止酪氨酸激酶抑制劑用藥后保持持續(xù)分子緩解的能力。TFR要求對BCR-ABL1的水平進(jìn)行預(yù)定的監(jiān)測以確定可能的分子緩解喪失。

諾華公司癌癥事業(yè)部首席執(zhí)行官 Bruno Strigini博士表示：“讓CML患者在治療后停止給藥并繼續(xù)保持緩解一直是諾華的使命，我們感到自豪的是Tasigna成為了美國及全球其他一些國家的第一個及唯一一個在藥品說明書中包含TFR數(shù)據(jù)的酪氨酸激酶抑制劑。如果沒有全球癌癥病患對TFR臨床試驗(yàn)的積極參與，這個成就是沒法實(shí)現(xiàn)的，就沒法讓諾華公司再次實(shí)現(xiàn)對CML患者治療的突破。”

有了這次說明書更新，Tasigna成為首個提供了明確及經(jīng)核準(zhǔn)標(biāo)準(zhǔn)的可以進(jìn)行TFR嘗試和監(jiān)測的酪氨酸激酶抑制劑。此前，將Tasigna TFR數(shù)據(jù)寫入說明書的補(bǔ)充新藥申請（sNDA）已獲得FDA優(yōu)先審評認(rèn)定，本次獲得批準(zhǔn)則是基于兩項(xiàng)為期96周的開標(biāo)試驗(yàn)ENESTfreedom與ENESTop的療效及安全性證據(jù)。這兩項(xiàng)臨床研究評估了嚴(yán)格預(yù)定義Ph+ CML-CP患者在停止Tasigna治療后維持主要分子緩解（MMR）(BCR-ABL1 <= 0.1%)的潛力，研究中的患者通過Tasigna一線治療或由Glivec（格列衛(wèi)，甲磺酸伊馬替尼）轉(zhuǎn)向Tasigna治療已經(jīng)獲得了MR4.5。

試驗(yàn)結(jié)果表明，幾乎一半的Ph+ CML-CP患者停用Tasigna后，TFR約可以維持兩年。TFR階段研究中，失去MMR的患者當(dāng)重新接受Tasigna治療后，幾乎全部患者重新獲得了MMR。安全數(shù)據(jù)與先前發(fā)表的研究和Tasigna已知的安全情況保持一致。

Tasigna說明書TFR數(shù)據(jù)的批準(zhǔn)中同時包括了對MolecularMD公司MRDx™ BCR-ABL測試的使用，該試劑盒是經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于測量BCR-ABL轉(zhuǎn)錄水平降低到MR4.5的伴隨診斷設(shè)備。只有在醫(yī)生的密切監(jiān)督下才可以嘗試中止Tasigna用藥。同時，需要在Tasigna停藥后定期進(jìn)行患者監(jiān)測以快速確定可能的MMR及MR4.0（BCR-ABL1 IS <= 0.01%）喪失并及時給予重新治療。