近日，阿斯利康（AstraZeneca）及其全球生物制劑研發(fā)部MedImmune宣布，美國FDA已經(jīng)接受其新藥moxetumomab pasudotox的生物制劑許可申請（BLA），該藥物是一種在研抗CD22重組免疫毒素，可用于至少接受過兩次治療的毛細(xì)胞白血?。℉CL）成人患者的治療。FDA同時(shí)授予該申請優(yōu)先審評資格，預(yù)計(jì)會(huì)于今年第三季度給出結(jié)果。

毛細(xì)胞白血病（HCL）是一種罕見的、緩慢生長且無法治愈的白血病，骨髓會(huì)過度產(chǎn)生異常的B細(xì)胞或淋巴細(xì)胞。HCL可導(dǎo)致嚴(yán)重甚至危及生命的疾病，比如感染、出血和貧血。美國每年約有1000人被診斷為HCL。盡管許多患者最初對治療有反應(yīng)，但高達(dá)40%的患者會(huì)復(fù)發(fā)。由于沒有確定的標(biāo)準(zhǔn)治療方案和極少的治療方法，復(fù)發(fā)性或難治性HCL患者仍存在重大的未滿足醫(yī)療需求。

Moxetumomab pasudotox（曾用名CAT-8015或HA22）是一種在研抗CD22重組免疫毒素，有望成為這類患者的首選治療藥物。免疫毒素能將抗體對靶向藥物遞送的選擇性與毒素殺死癌細(xì)胞的效力相結(jié)合。該藥物由與毒素融合的抗CD22抗體的結(jié)合部分組成。CD22是一種B淋巴細(xì)胞限制性跨膜蛋白，與正常B細(xì)胞相比，在HCL細(xì)胞中具有更高的受體密度，使其成為這類癌癥治療的一個(gè)有吸引力的靶點(diǎn)。與CD22結(jié)合后，該分子會(huì)被內(nèi)化、處理并釋放修飾的蛋白毒素，抑制蛋白質(zhì)的翻譯，導(dǎo)致細(xì)胞凋亡。值得一提的是，moxetumomab pasudotox曾被FDA授予孤兒藥資格，治療HCL。

該藥物的療效和安全性在臨床試驗(yàn)中也得到了驗(yàn)證。3期臨床試驗(yàn)1053在復(fù)發(fā)性或難治性HCL成人患者中達(dá)到了持續(xù)完全緩解的主要終點(diǎn)，具體結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布。

我們期待這款新藥能順利獲得審批，盡快為這類罕見癌癥患者帶來治療的曙光。

參考資料：

[1] US FDA accepts Biologics License Application for moxetumomab pasudotox in hairy cell leukaemia

[2] AstraZeneca官方網(wǎng)站

原標(biāo)題：半年內(nèi)上市？阿斯利康白血病新藥獲優(yōu)先審評資格