近日，葛蘭素史克公司對其罕見疾病業(yè)務(wù)的未來做出了決定，公司同意與前競爭對手Orchard Therapeutics簽署協(xié)議，將全部批準和試驗階段的資產(chǎn)交由該公司管理。

根據(jù)協(xié)議，葛蘭素史克將獲得Orchard少數(shù)(19.9%)股份，并將獲得銷售版稅和商業(yè)里程碑付款，但目前尚不清楚進一步的財務(wù)細節(jié)。作為重組的一部分，該公司于去年7月就開始了對罕見疾病及非核心資產(chǎn)產(chǎn)品組合的評估。

彼時，GSK首席執(zhí)行官Emma Walmsley表示：“公司罕見病業(yè)務(wù)脫離公司或許可以贏得更好的發(fā)展，其中包括用于ADA-SCID-腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯(lián)合免疫缺陷癥治療的基因療法Strimvelis。

與Orchard的交易，使得產(chǎn)品組合掌握在了這家英美公司手中，該公司與世界各地的處于基因和細胞療法前沿的主要醫(yī)院和大學有著密切的聯(lián)系，這些前沿機構(gòu)包括倫敦大學學院、大奧蒙德街醫(yī)院、曼徹斯特大學、洛杉磯加利福尼亞大學和波士頓兒童醫(yī)院。

Orchard于2016年成立，其中兩位創(chuàng)始人是葛蘭素史克的前科學家，他們曾致力于Strimvelis和其他基于造血干細胞移植的體外操作以恢復(fù)正?；蚬δ茼椖康拈_發(fā)。Orchard主要候選藥物之一為Strimvelis的競爭性產(chǎn)品OTL-101，目前正在進行注冊用臨床試驗階段。自那時以來，該公司已募集約1.1億美元的私人資金用于管線開發(fā)。

除了Strimvelis外，葛蘭素史克還將轉(zhuǎn)手兩項在晚期臨床開發(fā)階段中的項目：一種是異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良 (MLD)療法，另一種是WAS綜合征療法，另外還有一個治療β地中海貧血的臨床項目。

葛蘭素史克并沒有完全退出細胞和基因治療，因為它將繼續(xù)致力于開發(fā)一種以癌癥為重點的平臺技術(shù)。

GSK研發(fā)管線高級副總裁John Lepore表示：“自從我們宣布打算重新評估這些藥物以來，我們就將目光放在了尋找一家可以在我們已經(jīng)取得的成就的基礎(chǔ)上繼續(xù)推進這些重要藥物的公司了。Orchard致力于病人的治療可及性，我們相信，這一協(xié)議再加上兩家公司之間正在進行的關(guān)系，將支持這些有價值的項目的進展，使他們能夠受益于病人。”（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：GSK hands rare disease assets over to Orchard