根據(jù)加州大學(xué)舊金山分校官網(wǎng)報道，針對危重妊娠中期胎兒的子宮內(nèi)干細(xì)胞移植取得了重大突破，已經(jīng)有一名健康嬰兒通過這項技術(shù)誕生。這也是全球首個在出生之前就參加干細(xì)胞移植臨床試驗的患者。

這名嬰兒于今年2月在加州大學(xué)舊金山分校貝尼奧夫兒童醫(yī)院出生。在出生的4個月前，她接受了干細(xì)胞移植治療地中海貧血。

經(jīng)過數(shù)十年研究，加州大學(xué)舊金山分校尼奧夫兒童醫(yī)院的兒科以及胎兒外科醫(yī)生Tippi MacKenzie博士實施了這項開創(chuàng)性移植手術(shù)。他說，“現(xiàn)在評估干細(xì)胞移植的效果還為時尚早，但我們對這名嬰兒及其媽媽對治療的耐受度感到鼓舞。她的健康出生意味著胎兒治療給地中海貧血家庭帶來了可行的選擇。”

因父母雙方均是地中海貧血基因攜帶者，這名嬰兒在出生前就面臨著重型α地中海貧血的困擾，這是最嚴(yán)重的一類地中海貧血。懷孕期間超聲波檢查發(fā)現(xiàn)了胎兒存在危及生命的腫脹或積水，這些腫脹（包括心肌肥大）是嚴(yán)重貧血和缺氧的反應(yīng)結(jié)果。

加州大學(xué)舊金山分校胎兒治療中心的MacKenzie團(tuán)隊定期對胎兒進(jìn)行子宮輸血治療。執(zhí)行這次輸血治療的母胎醫(yī)學(xué)科醫(yī)生Juan Gonzalez Velez說，“在進(jìn)行干細(xì)胞移植之前，需要宮腔內(nèi)輸血來治療水腫。過去30年，這一直是嚴(yán)重胎兒貧血的首選治療方法，我們認(rèn)為患有α地中海貧血的胎兒也能從輸血治療中獲益。”

在這則案例中，胎兒預(yù)后不良在每次輸血期間都有緩慢的改善，干細(xì)胞移植就在其中一次輸血治療中完成。

這次治療綜合了加州大學(xué)舊金山分校貝尼奧夫兒童醫(yī)院的獨特專長。該機(jī)構(gòu)的胎兒治療中心是胎兒手術(shù)的發(fā)源地，為多種攜帶出生缺陷的胎兒提供了拯救生命的干預(yù)措施。自1991年建立地中海貧血項目以來，該機(jī)構(gòu)為越來越多的地中海貧血患者提供了多學(xué)科治療。

α地中海貧血在中國、菲律賓、泰國、印度以及中東地區(qū)較盛行。對于重型α地中海貧血，如果延遲治療就會出現(xiàn)進(jìn)行性貧血和心力衰竭，從而導(dǎo)致發(fā)育障礙。治療途徑包括起始于妊娠中期的終身輸血，出生后的進(jìn)一步輸血，或在兒童時期進(jìn)行骨髓移植。在大多數(shù)情況下，胎兒在子宮內(nèi)死亡或因缺乏治療選擇而選擇終止妊娠。

子宮內(nèi)干細(xì)胞移植包括在孕齡18至25周之間提取孕婦骨髓，并分離骨髓中的造血干細(xì)胞。處理后，將造血干細(xì)胞通過孕婦腹部注入胎兒的臍靜脈，使其可以在血液中循環(huán)，并發(fā)展成為健康的成熟血細(xì)胞。

與兒童期的骨髓移植不同，胎兒的免疫系統(tǒng)尚未發(fā)育完全，在懷孕期間對母體細(xì)胞的耐受性更高，使得子宮內(nèi)干細(xì)胞移植在沒有免疫抑制治療的情況下也能進(jìn)行。

負(fù)責(zé)監(jiān)督嬰兒治療的醫(yī)師Elliott Vichinsky表示，子宮內(nèi)干細(xì)胞移植有望在出生前成功治療疾病。未來他們計劃將子宮內(nèi)干細(xì)胞移植應(yīng)用至其他嚴(yán)重和危及生命的遺傳疾病。

參考資料：

UCSF Welcomes First In Utero Stem CellTransplant Baby

原標(biāo)題：世界首例！他在“娘胎”里接受干細(xì)胞移植，有望出生前治愈疾病