今日，Axovant Sciences宣布已從Oxford BioMedica獲得全球獨(dú)家授權(quán)，開發(fā)并推廣帕金森病基因療法AXO-Lenti-PD（曾用名OXB-102）。Axovant預(yù)計(jì)將于今年底開始對(duì)晚期帕金森病患者進(jìn)行AXO-Lenti-PD的1/2期劑量遞增研究。

帕金森病是一種慢性進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。它是僅次于阿茲海默病的第二大常見神經(jīng)退行性疾病，影響了美國(guó)100多萬人，全球400-600萬人，它的發(fā)病率隨著人口老齡化而增加。帕金森病患者會(huì)經(jīng)歷震顫、肢體僵硬、身體運(yùn)動(dòng)緩慢、步態(tài)和平衡問題等癥狀，給生活帶來巨大的身體和精神負(fù)擔(dān)。

AXO-Lenti-PD作為下一代基因療法，為帕金森病的治療帶來新的可能。它可以提供三種基因，編碼大腦中合成多巴胺所需的一組關(guān)鍵酶。該藥物相比其前身產(chǎn)品ProSavin®，具有修飾的有效載荷配置，可進(jìn)一步改善內(nèi)源性多巴胺的產(chǎn)生。Oxford BioMedica已經(jīng)成功完成ProSavin®的1/2期研究，并抵達(dá)主要終點(diǎn)。其結(jié)果表明，在6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，通過UPDRS第III部分評(píng)分測(cè)量，該藥物證明了其安全性和耐受性，以及對(duì)運(yùn)動(dòng)功能的顯著改善。雖然帕金森病會(huì)導(dǎo)致逐漸退化，但該藥物給大多數(shù)患者帶來的改善可持續(xù)達(dá)四年。

根據(jù)與Oxford BioMedica簽訂的許可協(xié)議條款，Axovant將首先支付3000萬美元，以獲得AXO-Lenti-PD及其前身產(chǎn)品ProSavin®的權(quán)利。如果該藥物獲得批準(zhǔn)，Oxford BioMedica還有資格額外獲得超過8.12億美元的開發(fā)、監(jiān)管和推廣里程碑費(fèi)用，以及AXO-Lenti-PD的凈銷售額特許權(quán)使用費(fèi)。

▲Axovant首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士（圖片來源：Axovant Sciences官方網(wǎng)站）

Axovant首席執(zhí)行官Pavan Cheruvu博士表示：“Axovant一直致力于為嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病如帕金森病開發(fā)創(chuàng)新療法，我們很高興能與公認(rèn)的全球細(xì)胞和基因療法領(lǐng)導(dǎo)者Oxford BioMedica合作。我們也很高興地歡迎Fraser Wright博士加入我們的領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)。他擁有超過二十年的基因療法制造經(jīng)驗(yàn)，并將致力于在Axovant建立世界級(jí)的基因治療能力。我們將繼續(xù)尋求基于變革科學(xué)的有前景的新治療方法，并將通過像AXO-Lenti-PD一樣的高質(zhì)量產(chǎn)品進(jìn)一步擴(kuò)大我們的產(chǎn)品線。這是我們將Axovant打造成開發(fā)和推廣神經(jīng)疾病創(chuàng)新藥物領(lǐng)導(dǎo)者的長(zhǎng)期目標(biāo)的一部分。”

“這是一個(gè)加入Axovant的激動(dòng)人心的時(shí)刻，我期待有機(jī)會(huì)與Oxford BioMedica密切合作，并幫助Axovant建立基因治療能力，”即將加入Axovant擔(dān)任首席技術(shù)官的Fraser Wright博士（Spark Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼前首席技術(shù)官）說：“AXO-Lenti-PD是Axovant新產(chǎn)品線的堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，我很高興開始準(zhǔn)備今年晚些時(shí)候會(huì)啟動(dòng)的在晚期帕金森病中進(jìn)行1/2期臨床研究。”

我們期待帕金森病患者能迎來更多創(chuàng)新療法。

參考資料：

[1] AXOVANT LICENSES INVESTIGATIONAL GENE THERAPY FOR PARKINSON’S DISEASE FROM OXFORD BIOMEDICA AND ANNOUNCES KEY LEADERSHIP TEAM ADDITION

[2] Axovant Licenses Gene Therapy for Parkinson’s Disease from Oxford BioMedica

[3] Picking up the pieces left from an Alzheimer’s implosion, Axovant is starting over by diving into gene therapy