今天的美元價值遠遠超過幾年后你可能得到的美元，因此，當一家相對保守的市場研究機構將11位數(shù)的凈現(xiàn)值與一些仍在開發(fā)中的藥物相掛鉤時，理解其中的原因是值得的。

每年，EvaluatePharma都會根據(jù)藥物獲得批準后的收入來對研發(fā)中的試驗性藥物進行預測排名，而今年的前五名藥物總共價值470億美元。以下是投資者需要知道的排在前五名的在研藥物：

5. GSK公司GSK2857916

目前第五個最有價值的研發(fā)項目屬于葛蘭素史克（GSK）公司，這款藥物還非常早期，甚至還沒有一個真正的藥物名字。GSK2857916是一種奇特的蛋白質，它可以與致命劑量的化療藥物結合在一起，只有在找到靶點時才會釋放出來。該藥物靶向目標是β細胞成熟抗原，一種在多發(fā)性骨髓瘤患者癌細胞表面經(jīng)常發(fā)現(xiàn)的蛋白。

多發(fā)性骨髓瘤是第二常見的血癌，現(xiàn)有的治療方法每年銷售額高達數(shù)十億美元。復發(fā)的病人很少對后續(xù)的治療有反應，但是在35例此前治療中位數(shù)為5次的患者中，GSK2857916對21例患者顯示出了腫瘤縮小的獲益。

如果GSK這一候選藥物繼續(xù)產(chǎn)生這樣積極的結果，它將滿足巨大的未得到滿足的醫(yī)療需求，這就是它的凈現(xiàn)值估計為75億美元的原由。一旦公司完成了臨床2期試驗，我們將看到該藥物更大的價值空間。

4. 諾華公司Brolucizumab

年齡相關性黃斑變性(AMD)是導致50歲以上人群不可逆視力喪失的主要原因。這種疾病是無法治愈的，但是昂貴的治療手段可以減緩它的發(fā)展速度。EvaluatePharma認為，這款來自諾華的候選項目現(xiàn)值為81億美元，因為它看起來比拜耳Eylea（阿柏西普）有了很大的進步。Eylea是一種目前廣泛使用的注射劑，去年銷售額達到37億美元。

穩(wěn)定AMD需要持續(xù)的劑量，但是病人對定期的眼球注射并不那么容易接受。諾華的試驗性治療看起來可以在12周內(nèi)完成對大多數(shù)病人的治療，而Eylea治療要求每8周注射一次。

3. 百健公司Aducanumab

雖然相似作用機制的藥物接連失敗，但EvaluatePharma依舊認為，百健的阿爾茨海默病候選藥物aducanumab的現(xiàn)值在84億美元左右，同時一旦公司在2020年初公布進行中關鍵臨床試驗的結果這一數(shù)字還將大幅上升或下降。

在一項相對較小的研究中，研究人員注意到使用aducanumab治療組的患者在臨床癡呆測試中的表現(xiàn)下降較少，盡管這些差異不足以被認為具有統(tǒng)計學意義。僅在美國，還沒有任何方法可以減緩這種影響570萬人疾病的進展。如果百健的候選藥物能夠在更大的試驗中得到證明，將可能成為更暢銷的藥物。

2. 艾伯維公司Upadacitinib

艾伯維的旗艦品種——類風濕性關節(jié)炎（RA）療法是當今世界上最暢銷的藥物，其下一個用于RA治療的藥物價值同樣高達99億美元。30mg劑量的upadacatinib可以幫助半數(shù)接受治療的患者獲得臨床緩解，而在接受標準一線RA治療的患者中，只有18%的患者獲得了緩解。

艾伯維公司打算在2018年年底之前提交一份治療RA的申請，并可能在明年上市。鑒于我們已經(jīng)在RA治療中看到了可靠的關鍵試驗數(shù)據(jù)，加上中期結果表明upadacatinib也可以治療克羅恩病和濕疹，這一估值明年可能會進一步上升。

1. Vertex制藥公司VX-659 + tezacaftor + ivacaftor

在生物制藥領域，最有價值的研發(fā)項目似乎也應當擁有最為復雜的名字。Vertex公司認為，在已經(jīng)上市的兩種藥物中加入VX-659可以幫助更多的囊性纖維化患者改善呼吸困難癥狀。

該公司目前正在對兩組相對較大的囊性纖維化患者進行臨床3期試驗，在下半年我們應該能夠看到一些早期療效數(shù)據(jù)。如果該三聯(lián)療法達到預期試驗結果，其原本131億美元的凈現(xiàn)值仍能得到更高的調整。（新浪醫(yī)藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：5 Experimental New Drugs That Could Be Worth $47 Billion