英國制藥公司Shire是罕見疾病領(lǐng)域的全球生物技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會（CHMP）已發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)Veyvondi（vonicog alfa，重組血管性血友病因子[rVWF]），用于18歲及以上血管性血友?。╒WD）成人患者，在單用去氨加壓素（DDAVP）治療大出血無效或不適用時，用于治療出血事件以及治療/預(yù)防外科出血。

如果獲批，Veyvondi將成為歐洲首個也是唯一一個治療VWD的rVWF藥物，專門解決VWF的原發(fā)性缺陷或功能障礙，同時使身體恢復(fù)或維持足夠的因子VIII（FVIII）血漿水平。

在美國，vonicog alfa的品牌名為Vonvendi，該藥已于2015年12月獲批用于VWD成人患者按需治療及出血事件控制；今年4月，Vonvendi再獲FDA批準(zhǔn)用于VWD成人患者的圍手術(shù)期管理。截至目前，Vonvendi仍是美國市場獲FDA批準(zhǔn)的首個也是唯一一個治療VWD成人患者的rVWF藥物。

Shire研發(fā)負(fù)責(zé)人兼首席科學(xué)官Andreas Busch表示，CHMP的積極意見標(biāo)志著一個重要的監(jiān)管里程碑，使我們更接近于將首個針對性的重組療法帶給VWD患者，該領(lǐng)域存在著巨大的未滿足醫(yī)療需求。

CHMP推薦批準(zhǔn)Veyvondi，是基于3項臨床研究的數(shù)據(jù)。這些研究中共有80例VWD患者接受了Veyvondi治療，包括：一項多中心、受控、隨機、單盲、劑量遞增I期研究，一項多中心、開放標(biāo)簽III期研究，一項前瞻性、開放標(biāo)簽、非對照、非隨機III期研究。

VWD是一種常見的遺傳性出血性疾病，影響全球約百分之一的人口，歐盟患者大約10萬人。該病是由于VWF缺乏或功能障礙引起，VWF是血液中幾種促進血液凝固的蛋白質(zhì)之一。VWD患者由于VWF不足或有缺陷，血液無法有效凝結(jié)，可能導(dǎo)致鼻部、牙齦、腸道以及肌肉和關(guān)節(jié)內(nèi)發(fā)生嚴(yán)重出血。女性患者可能有嚴(yán)重的超常持續(xù)的月經(jīng)，并且在分娩后可能出現(xiàn)過多出血。

Vonvendi由Baxalta研制，在2016年1月，Shire以320億美元將Baxalta收購，一舉成為全球罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。目前，Shire也正在開發(fā)Vonvendi作為預(yù)防性用藥以及兒科適應(yīng)癥。