日前，專(zhuān)注于罕見(jiàn)病的生物醫(yī)藥公司PTC Therapeutics宣布和基因療法新銳Agilis Biotherapeutics達(dá)成協(xié)議，擬對(duì)后者進(jìn)行收購(gòu)。該協(xié)議已得到了雙方公司董事會(huì)的批準(zhǔn)。如果收購(gòu)順利，PTC將收獲Agilis的創(chuàng)新基因療法，以及潛在的優(yōu)先審評(píng)券。

本次擬被收購(gòu)的Agilis專(zhuān)注于創(chuàng)新基因療法的開(kāi)發(fā)，為罹患中樞神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)遺傳病的患者帶來(lái)長(zhǎng)效的治療。其技術(shù)背后的原理在于將具有療效的基因在目標(biāo)位點(diǎn)精準(zhǔn)表達(dá)，替代突變基因的功能，從而起到長(zhǎng)期的療效。

這家公司的領(lǐng)先療法GT-AADC在治療AADC（芳香族L-氨基酸脫羧酶）缺陷上，取得了優(yōu)秀的臨床數(shù)據(jù)。AADC缺陷是一種罕見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，由于DDC基因的突變，導(dǎo)致AADC酶水平下降。在嚴(yán)重的情況下，患者無(wú)法控制運(yùn)動(dòng)能力（如肌張力減退/肌張力障礙），導(dǎo)致呼吸、進(jìn)食、以及吞咽的問(wèn)題。這些患者也需要終身的照顧，且不少患者會(huì)在10歲前去世。目前，我們尚沒(méi)有一款療法能夠針對(duì)這種疾病的根源進(jìn)行治療。

▲Agilis的多項(xiàng)基因療法管線（圖片來(lái)源：Agilis官方網(wǎng)站）

GT-AADC有望改變這一局面。在兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)中，該基因療法招募了18名罹患嚴(yán)重AADC缺陷的患者。經(jīng)過(guò)治療，這些患者運(yùn)動(dòng)能力有顯著提高。從2010年開(kāi)始收集的數(shù)據(jù)也表示，這款療法能獲得長(zhǎng)期的臨床收益?；诙嗄甑姆e極結(jié)果，Agilis正準(zhǔn)備在2019年向美國(guó)FDA遞交BLA申請(qǐng)。

依照收購(gòu)協(xié)議，PTC將支付約2億美元的前期付款（由現(xiàn)金與股權(quán)組成）。基于BLA獲批以及優(yōu)先審評(píng)等里程碑，后續(xù)的金額還有望進(jìn)一步提高。

“增添基因療法平臺(tái)將為PTC帶來(lái)變革，并與我們的愿景相一致，那就是成為罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的領(lǐng)先者，”PTC的首席執(zhí)行官Stuart W. Peltz博士說(shuō)道：“我們對(duì)AADC項(xiàng)目取得的臨床結(jié)果印象深刻，并對(duì)將這款療法帶給患者的前景感到興奮。我們也期待在未來(lái)2年里推進(jìn)弗里德賴(lài)希共濟(jì)失調(diào)和天使人綜合癥項(xiàng)目。”

“對(duì)于Agilis取得的成績(jī)，我感到自豪。這項(xiàng)協(xié)議將能帶來(lái)新的價(jià)值，” Agilis的總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)ark Pykett博士說(shuō)道：“PTC的全球設(shè)施與能力已經(jīng)得到了證明，我們相信這能實(shí)現(xiàn)我們的目標(biāo)，將療法帶給罹患中樞神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病的患者。我期待加入PTC能支持臨床項(xiàng)目的推進(jìn)，為患者帶來(lái)價(jià)值。”

按計(jì)劃，這項(xiàng)收購(gòu)將于2018年第三季度完成。我們期待這項(xiàng)協(xié)議能進(jìn)一步推進(jìn)創(chuàng)新基因療法的開(kāi)發(fā)，為全球患者帶來(lái)福音。

參考資料：

[1] PTC Therapeutics to Acquire Agilis Biotherapeutics

[2] 兩家公司官方網(wǎng)站