根據(jù)中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，今天賽諾菲在中國獲批上市治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化新藥——奧巴捷（特立氟胺片）。該藥物是目前在中國獲批的首個治療多發(fā)性硬化的口服劑型藥物。

提到多發(fā)性硬化，想必許多人都感覺十分陌生。今年5月11日，國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，多發(fā)性硬化被收錄其中。

多發(fā)性硬化中的“多發(fā)”是說神經(jīng)系統(tǒng)的多個部位都存在著病灶，“硬化”則是指當(dāng)保護(hù)中樞神經(jīng)的髓鞘膜受到攻擊后受損形成的疤痕。如果將神經(jīng)纖維比做電線，那么髓鞘就是電線皮，神經(jīng)軸索就是里面的銅線，多發(fā)性硬化病變的部分就是起絕緣作用的電線皮，一旦電線皮發(fā)生損壞，那么整體的工作都會受到嚴(yán)重的影響。

多發(fā)性硬化流行病學(xué)

多發(fā)性硬化的患者基本都是20-40歲的青壯年，多發(fā)于女性，約為男性的2倍。該病在西方高發(fā)，歐美人群患病率高達(dá)1/1000，而亞洲發(fā)病率則較低。據(jù)估計，我國罹患該病的患者超過6萬人。

由于多發(fā)性硬化癥狀多樣且隱蔽，加之這種病的“知名度”低到有些醫(yī)生都不了解，導(dǎo)致約有八成患者遭遇誤診。罹患該病的患者通常是因為免疫系統(tǒng)過于活躍，錯把神經(jīng)系統(tǒng)的髓鞘當(dāng)成外來物質(zhì)進(jìn)行攻擊，由此可能導(dǎo)致患者視力急劇下降或者四肢麻木無力，嚴(yán)重者發(fā)展為失明或癱瘓。

多發(fā)性硬化在第一次發(fā)作后，一般每隔一段時間就會發(fā)作一次，病程漫長。半數(shù)以上的多發(fā)性硬化患者都出現(xiàn)了抑郁癥狀，自殺率是正常人群的7.5倍，還有近半多發(fā)性硬化患者在20年后將依靠輪椅生活。

美國多發(fā)性硬化學(xué)會1996年根據(jù)病程將該病分為以下四型，該分型與多發(fā)性硬化的治療決策有關(guān)。

根據(jù)我國《多發(fā)性硬化診斷和治療中國專家共識（2014版）》，目前用于治療多發(fā)性硬化的藥物有皮質(zhì)類固醇、β干擾素、免疫抑制劑、免疫球蛋白、單克隆抗體等等。其中，以糖皮質(zhì)激素和干擾素為主。

特立氟胺市場分析

特立氟胺由Sanofi Aventis開發(fā)，商品名Aubagio。并于2012年9月12日FDA批準(zhǔn)的治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化藥物。該藥物是免疫調(diào)制劑，通過抑制二氫乳清酸脫氫酶來阻斷嘧啶的源合成。

特立氟胺是來氟米特的體內(nèi)活性代謝物。而來氟米特則是治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎類藥物。來氟米特口服消化后可快速、幾乎全部轉(zhuǎn)化為特立氟胺。目前特立氟胺已成為多發(fā)性硬化治療的焦點。

在2014-2017年的全球市場中，奧巴捷（特立氟胺）從5.8億美元增長到了將近20億美元，復(fù)合增長率超過50%，市場增長強勢。

另外，根據(jù)中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，特立氟胺制劑和原料藥在中國申報臨床的本土企業(yè)一致，都為7家。分別是：北京科萊博醫(yī)藥開發(fā)有限責(zé)任公司、北京陽光諾和藥物研究有限公司、科貝源（北京）生物醫(yī)藥科技有限公司、山東創(chuàng)新藥物研發(fā)有限公司、盛世泰科生物醫(yī)藥技術(shù)（蘇州）有限公司、欣凱醫(yī)藥化工中間體（上海）有限公司。

奧巴捷獲批上市意義

近年來，復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬的治療在快速改變，新興的口服藥物和腸外治療正在研發(fā)和發(fā)展，其中特立氟胺作為新穎的改變疾病進(jìn)程的藥物，顯示出較好的臨床效果和安全性。令其成為復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化現(xiàn)行治療的矚目性藥物。而其母藥來氟米特為特立氟胺增添了長期良好安全性的證據(jù)。

FDA的藥物評價和研究中心神經(jīng)學(xué)產(chǎn)品分部主任Russell Katz指出“在一項臨床試驗中，用奧巴捷患者的復(fù)發(fā)率比服用安慰劑患者低約30%”。不過，該藥物在美國包含一個黑框警告，警告處方者和患者注意肝臟問題的風(fēng)險，包括死亡，以及出生缺陷的風(fēng)險?；颊唛_始服用奧巴捷前和治療期間，醫(yī)生應(yīng)定期對其進(jìn)行肝功能檢測。并且被標(biāo)記為妊娠X類，即意味著育齡婦女在用藥前妊娠檢驗需陰性，且治療期間使用有效的避孕措施。

盡管如此，該產(chǎn)品在美國10月份投放市場后，美國有超過80%的多發(fā)性硬化癥專家臨床應(yīng)用該日服一次的口服治療藥物，并且有五分之一的特立氟胺服藥患者是初始治療患者。特立氟胺能被美國處方醫(yī)生最初就采納，表明日服一次口服用藥方的法選擇在多發(fā)性硬化癥治療上的重要性。

該藥不僅為復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化提供了一個新的治療選項，也首次為原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥提供了一種批準(zhǔn)的治療，這對多發(fā)性硬化患者意義重大。

原標(biāo)題：今天！賽諾菲在我國獲批上市罕見病目錄藥物！