德國(guó)制藥巨頭拜耳（Bayer）近日宣布，A型血友病新藥Kovaltry已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于A型血液病兒童及成人患者的常規(guī)預(yù)防性治療、按需治療、圍手術(shù)期出血事件的管理。Kovaltry是一種未修飾的、全長(zhǎng)重組凝血因子VIII產(chǎn)品，在臨床試驗(yàn)中每周2次或3次預(yù)防性用藥，能夠有效控制及預(yù)防A型血有病患者的出血事件。

拜耳醫(yī)藥保健執(zhí)行委員會(huì)成員及全球研發(fā)總監(jiān)Joerg Moeller博士表示，Kovaltry獲得中國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，對(duì)此我們感到非常高興，中國(guó)的A型血友病兒童及成人將很快能獲取到這款新產(chǎn)品，該藥將能夠幫助患者提高其生活質(zhì)量。Kovaltry已被證明的療效和安全性能夠?yàn)锳型血友病患者的個(gè)體需求提供了靈活的治療方法。

目前，Kovaltry已獲全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)批準(zhǔn)，包括美國(guó)、歐洲和日本。Kovaltry的獲批，是基于LEOPOLD（在重度A型血友病中開展的長(zhǎng)期療效開放標(biāo)簽項(xiàng)目）臨床開發(fā)項(xiàng)目的積極數(shù)據(jù)，該項(xiàng)目包括3個(gè)國(guó)際性、多中心臨床研究（LEOPOLD I，LEOPOLD II，LEOPOLD Kids），相關(guān)數(shù)據(jù)證實(shí)了Kovaltry在重度A型血有?。ǎ?% FVIII:C）兒童、青少年、成人患者群體中用于常規(guī)預(yù)防性治療、出血事件的按需治療、圍手術(shù)期出血管理的療效和安全性。

血友病是一種遺傳性出血性疾病，影響全球約40萬(wàn)人，該病是由于患者不能產(chǎn)生足夠的凝血因子以保障有效凝血，從而導(dǎo)致肌肉和主要臟器的反復(fù)出血。血友病主要有2種類型，即A型血友病和B型血友病。其中，A型血友病是由凝血因子VIII缺乏或缺陷引起，而B型血友病則是由凝血因子IX缺乏或缺陷引起。

A型血友病也被稱作經(jīng)典血友病，若不進(jìn)行充分的治療，患者會(huì)反復(fù)發(fā)生持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官中，長(zhǎng)期可導(dǎo)致患者殘疾。由于A型血友病是X-染色體隱性遺傳，因此患者主要是男性，據(jù)估計(jì)，該病在男性群體中的發(fā)病率約為1/5000。在中國(guó)，大約有1.25萬(wàn)例A型血友病患者。