本文中，小編整理了多篇研究成果，共同解讀科學(xué)家們?nèi)绾卫脤嶒炐?試驗性療法來治療多種人類疾病，分享給大家！

【1】Sci Rep： 實驗性藥物可用于治療脫發(fā)

doi：10.1038/s41598-018-28663-9

最近，來自約翰霍普金斯大學(xué)的研究者們成功地利用一類實驗性藥物治愈因高脂飲食導(dǎo)致的皮膚過敏以及脫發(fā)癥狀。

研究者們稱該化合物能夠抑制糖鞘脂的產(chǎn)生，而后者則是皮膚以及細胞膜的組成成分。目前研究表明小鼠在接受了高脂飲食之后更加容易出現(xiàn)毛發(fā)白化，掉毛以及皮炎等癥狀，而通過飼喂藥物則能夠緩解上述癥狀。

對于這一結(jié)果，研究者們稱這并不意味著同樣適用于人類，目前也沒有證據(jù)表明該化合物在人體水平的安全性。但這一發(fā)現(xiàn)確實能夠為治療脫發(fā)以及皮炎等癥狀體提供新的思路。

【2】J Neurosci：實驗性療法有助于中風患者的康復(fù)

doi：10.1523/JNEUROSCI.0770-17.2017

最近，來自阿爾伯塔大學(xué)的研究者們開創(chuàng)的一種靶向脊椎的實驗性療法或許能夠促進中風患者的康復(fù)。

在這項研究中，科學(xué)家們首先構(gòu)建了大鼠的中風模型，之后向大鼠脊椎注射了一種叫做ChABC的藥物。結(jié)果顯示，這些接受藥物處理的大鼠大腦與脊柱神經(jīng)元之間的連接變得更強，從而病情得到了更明顯的康復(fù)。

中風是目前導(dǎo)致成年人喪失生活能力的最常見的疾病，加拿大境內(nèi)有超過400000人遭受了中風的困擾。在發(fā)病后的幾周內(nèi)，患者大大腦活性會逐漸恢復(fù)，但最終很難達到正常人的水平。

【3】Aging Cell：科學(xué)家鑒別出抗老化實驗性藥物的分子靶點 有望進入阿爾茲海默病人體臨床試驗

doi：10.1111/acel.12715

一種名為J147的實驗性藥物或許是現(xiàn)代的長生不老藥，研究表明其能有效治療阿爾茲海默病，逆轉(zhuǎn)小鼠機體老化，已經(jīng)科學(xué)家們也已經(jīng)準備好利用該藥物進行人體臨床試驗了；近日，一項刊登在國際雜志Aging Cell上的研究報告中，來自索爾克研究所的研究人員通過研究揭開了J147發(fā)揮作用的分子機制，他們發(fā)現(xiàn)，J147能夠同線粒體中的一種蛋白結(jié)合，從而促進老化細胞、小鼠以及果蠅看起來更加年輕。

研究者Dave Schubert教授表示，這項研究中我們發(fā)現(xiàn)了實驗性藥物J147和機體老化、阿爾茲海默病發(fā)生之間的關(guān)聯(lián)；尋找J147的靶點或許對于推動機體老化的臨床治療至關(guān)重要。早在2011年我們就開發(fā)了藥物J147，該藥物是咖喱香料姜黃中一種分子的修飾版本，從開發(fā)J147開始研究人員就發(fā)現(xiàn)其能有效逆轉(zhuǎn)個體的記憶缺陷，并且潛在促進新的腦細胞產(chǎn)生，同時還能減緩或逆轉(zhuǎn)小鼠機體的阿爾茲海默病表現(xiàn)，然而研究人員一直并不清楚J147在分子水平下是如何發(fā)揮作用的。

【4】一種實驗藥物成功抑制肺癌細胞存活

近期，得克薩斯大學(xué)MD Anderson癌癥中心的癌癥科學(xué)應(yīng)用研究所( IACS)與臨床合作試驗中心( CCCT)聯(lián)合研制的一種實驗藥物成功阻止了肺癌細胞在重要代謝過程中的生長和存活，并已從概念學(xué)術(shù)研究進入到了臨床試驗階段。

研究者近日已在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上發(fā)表了他們的兩篇論文成果，一篇是關(guān)于臨床前的研究，另一篇是描述該實驗藥物通過表觀遺傳修復(fù)來治療肺癌的潛能。

IACS藥物化學(xué)副主任Emilia Di Francesco博士在一份新聞稿中說：“通過這18個月的合作研究，我們發(fā)現(xiàn)了IACS-10759并迅速將其列為臨床開發(fā)分子。我們相信IACS—10759將為癌癥患者提供一種具有前景的新療法。”CCCT轉(zhuǎn)譯生物學(xué)負責人Joseph Marszalek博士也表示，研究團隊已完成全面的轉(zhuǎn)譯工作，并發(fā)現(xiàn)了高度依賴氧化磷酸化的多種癌癥。

據(jù)報道，癌細胞的進化依賴于兩個關(guān)鍵的代謝過程：糖酵解和氧化磷酸化。通過這兩個過程，癌細胞才得以生長和存活。

【5】新型測試藥物或有望激活機體免疫系統(tǒng) 高效抵御癌癥

新聞閱讀：Investigation tests drug to activate immune system， help fight cancer

科學(xué)家們利用抗體藥物復(fù)合體治療癌癥已經(jīng)有一段時間了，但這也暴露出了一些問題，目前研究人員無法模擬出機體內(nèi)部癌細胞的形狀，有時候甚至會產(chǎn)生不正確的研究結(jié)論，來自國際空間站的特殊微重力環(huán)境或許就能夠幫助科學(xué)家們從新型的3D角度來進行研究。

研究者在微重力的環(huán)境中調(diào)查Azonafide抗體藥物復(fù)合體（ADCs）的功效和代謝狀況，目的就是去刺激癌細胞內(nèi)免疫性細胞的死亡，這或許就能夠消滅癌癥并且抑制未來疾病復(fù)發(fā)，當然相關(guān)研究或許也為會研究人員提供一種新型的藥物和抗體組合，從而增加療法的效率，并且降低化療相關(guān)副作用。

研究者Luis Zea說道，在宇宙空間中，我們可以生長出越來越大的球形腫瘤結(jié)構(gòu)，因此我們就有了一種很好的模型來研究其在人類機體中的作用，當然產(chǎn)生假陰性或假陽性結(jié)果的機會就會相應(yīng)降低。闡明藥物組合如何在微重力環(huán)境中發(fā)揮作用對于研究人員后期開發(fā)出治療諸如癌癥等疾病的新型療法非常關(guān)鍵。

【6】實驗性肥胖藥物能夠預(yù)防腎結(jié)石

新聞閱讀：Researchers discover experimental obesity drug prevents development of kidney stones

在最近于哥本哈根召開的歐洲泌尿?qū)W會議上，科學(xué)家們報告了一種調(diào)節(jié)脂肪的藥物能夠有效預(yù)防小鼠腎結(jié)石的形成。這一工作為設(shè)計預(yù)防腎結(jié)石的藥物人提供了新的可能。

尿結(jié)石是十分痛苦的疾病，而這種疾病在發(fā)達國家十分常見。根據(jù)歐洲泌尿?qū)W會的報告，歐洲范圍內(nèi)有5000萬到6000萬人受到了尿結(jié)石的困擾，其中包括英國，法國以及意大利。美國境內(nèi)患者的數(shù)量也達到了相當?shù)乃?。尿結(jié)石的發(fā)病率在過去20年來上升了兩倍，而醫(yī)生們認為發(fā)病率的上升則是由于肥胖發(fā)生率的提高以及生活習慣的改變導(dǎo)致的。

如今，來自日本的科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)一種實驗性的藥物能夠顯著降低小鼠腎結(jié)石的數(shù)量。首先，作者給20只小鼠進行12天的β3-激活劑"CL316243"藥物處理，另外20只小鼠則作為對照。之后，上述小鼠均注射了能夠誘導(dǎo)腎結(jié)石產(chǎn)生的乙醛酸。之后，作者在不同的時間點檢查了小鼠腎結(jié)石的形成情況。結(jié)果顯示，接受藥物治療的小鼠腎結(jié)石的形成比例相比對照組要低17%。

【7】一種實驗性藥物恢復(fù)了小鼠腦損傷后的記憶

在美國，每年約有 200 萬人因意外事故、猛烈撞擊、高空墜落和暴力襲擊罹患“外傷性腦損傷”(Traumatic Brain Injury)，平均每 21 秒就有一位新的患者等待接受治療。如今，隨著一種實驗性藥物的發(fā)明，大腦受損后引發(fā)的失憶或?qū)⒉辉俪蔀椴恢沃Y。

盡管科學(xué)家們近期在失憶研究上取得突破，但外傷性腦損傷的治療仍止步不前，數(shù)十種潛在的治療方案都無法通過臨床試驗。最新的一次藥物測試中，研究者發(fā)現(xiàn)一種名為 ISRIB 的藥物能完全恢復(fù)小鼠的學(xué)習和記憶能力——甚至是大腦受損后的一個月才進行治療。這項研究成功推翻了大多數(shù)腦外傷研究的結(jié)論：為了恢復(fù)大腦的正常功能，治療應(yīng)在腦損傷后立即開始。

【8】PNAS：新型實驗性藥物有望徹底治療骨肉瘤

doi：10.1073/pnas.1704173114

骨肉瘤是一種最為常見的骨癌，而開發(fā)治療骨肉瘤的方法往往極具挑戰(zhàn)，近日，一項刊登在國際雜志PNAS上的研究報告中，來自德克薩斯大學(xué)MD安德森癌癥中心的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)了一種名為靶向骨質(zhì)轉(zhuǎn)移模擬肽（BMTP-11）的藥物或許能夠有效治療骨肉瘤。

在臨床前研究中，研究者觀察了單獨使用BMTP-11以及聯(lián)合吉西他濱在治療骨肉瘤上的效果；盡管骨肉瘤是一種相對罕見的癌癥，但其也是引發(fā)10-20歲兒童及青少年死亡的主要原因之一，在過去25年里，患者的5年生存率并未發(fā)生任何改善，而且骨肉瘤患者的療法選擇非常少；此外，當前可用療法在治療骨肉瘤患者時往往會產(chǎn)生一些明顯的副作用，有些甚至會引發(fā)其它嚴重的健康問題，并對患者主要器官造成損傷。

【9】Nature：實驗性疫苗與免疫刺激劑組合使用有望治療HIV

doi：10.1038/nature20583

在一項新的研究中，來自美國貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心、沃爾特里德陸軍研究院、Janssen疫苗與預(yù)防公司（Janssen Vaccines & Prevention B.V.）和吉利德科學(xué)公司的研究人員證實將一種實驗性疫苗與一種先天性免疫刺激劑結(jié)合在一起可能有助導(dǎo)致HIV感染者體內(nèi)的病毒緩解。在動物臨床試驗中，這種組合降低外周血和淋巴結(jié)中的HIV病毒DNA水平，提高病毒抑制和延緩抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法（ART）停用后的病毒反彈。

論文通信作者、貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心病毒學(xué)與疫苗研究中心主任Dan Barouch博士說，“我們的研究的目標是鑒定出HIV感染的一種功能性治療方法，不是根除這種病毒，而是在不需ART的情形下，控制它。當前的ART藥物盡管能夠拯救生命，但是并不會治愈HIV感染。它們只是抑制它。我們正試著開發(fā)策略以便在不需ART治療的情形下，實現(xiàn)長期病毒抑制。”

通常而言，疫苗通過觸發(fā)免疫反應(yīng)來“教導(dǎo)”身體自我清除病毒入侵者。然而，HIV攻擊免疫系統(tǒng)細胞。這種病毒殺死絕大多數(shù)被感染的免疫細胞，但是在其他的免疫細胞中保持休眠狀態(tài)。這種休眠的被感染的細胞庫是HIV感染當前不能夠治愈的主要原因?？茖W(xué)家們認為在ART治療期間，HIV在這種細胞庫中保持休眠狀態(tài)。Barouch和同事們正在努力開發(fā)策略將這種病毒從休眠狀態(tài)中拉出來以便實現(xiàn)將它們從身體中根除的目標。

【10】Nature：重大發(fā)現(xiàn)！實驗性藥物GGTI-2418抑制腫瘤生長

doi：10.1038/nature22965

美國莫非特癌癥研究中心藥物研發(fā)部主任Sa？d M. Sebti博士及其團隊和美國紐約大學(xué)朗格尼醫(yī)學(xué)中心生物化學(xué)與分子藥理學(xué)系主任Michele Pagano博士及其團隊領(lǐng)導(dǎo)的一項新的研究發(fā)現(xiàn)藥物香葉基香葉基轉(zhuǎn)移酶（geranylgeranyltransferase）抑制劑GGTI-2418抑制Pagano團隊發(fā)現(xiàn)的一種新的存在缺陷的PTEN癌癥通路。

眾所周知，完全功能性的PTEN通過抵抗PI3K/Akt腫瘤存活通路來抑制腫瘤生長。Pagano團隊發(fā)現(xiàn)一種新的機制：PTEN通過阻止香葉基香葉基化的蛋白FBXL2結(jié)合和降解IP3R3來阻止細胞發(fā)生癌變。IP3R3是一種重要的抗癌“檢測器”，能夠識別過度增殖的細胞（這些細胞消耗異常高水平的能量），并且作為一種抗癌安全機制靶向它們以便讓它們自我摧毀。PTEN結(jié)合到IP3R3上，保護它的癌癥檢測功能。然而，PTEN在很多癌癥中是存在缺陷的，也因此FBXL2不受其監(jiān)管；太多的IP3R3遭受降解，而且快速增值的細胞更不能夠發(fā)生自我摧毀。

原標題：實驗性藥物療法治療多種人類疾病到底效果如何？看看這些研究！