作者：周夢(mèng)亞

2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美國(guó)ViaCyte宣布達(dá)成戰(zhàn)略合作。他們將共同開(kāi)發(fā)用于疾病治療的同種異體干細(xì)胞療法。此次交易金額高達(dá)2500萬(wàn)美元，ViaCyte將與CRISPR Therapeutics共同開(kāi)發(fā)能夠治療糖尿病的同種異體干細(xì)胞產(chǎn)品。

根據(jù)協(xié)議，ViaCyte將獲得1500萬(wàn)的專(zhuān)利授權(quán)費(fèi)用，CRISPR Therapeutics可自行決定是用現(xiàn)金還是股票支付。另外，ViaCyte還可以通過(guò)接受可轉(zhuǎn)換期票的形式獲得額外的1000萬(wàn)美元。

ViaCyte是一家位于圣地亞哥的一家再生醫(yī)學(xué)公司，目前是該領(lǐng)域的領(lǐng)袖。大部分糖尿病患者都通過(guò)注射胰島素藥物來(lái)緩解病情。醫(yī)學(xué)界還嘗試過(guò)通過(guò)移植活體胰腺來(lái)徹底治療，但由于排斥反應(yīng)，效果一般。

ViaCyte則另辟蹊徑，他們?cè)谌祟?lèi)史上第一次嘗試用人類(lèi)胚胎構(gòu)建一個(gè)胰腺細(xì)胞設(shè)備，通過(guò)人工制造的“新胰腺”治療糖尿病。

CRISPR Therapeutics作為CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一(Editas、IntelliaTherapeutics)，致力于為嚴(yán)重疾病提供基因藥物。

該項(xiàng)目的目的是利用CRISPR-Cas9來(lái)開(kāi)發(fā)可以逃逸免疫系統(tǒng)的同種異體干細(xì)胞。ViaCyte的候選產(chǎn)品是基于干細(xì)胞的胰島細(xì)胞替代療法。主要候選產(chǎn)品PEC-DirectPEC-Direct可將ViaCyte的PEC-01™胰腺祖細(xì)胞通過(guò)可植入裝置直接提供給血管化細(xì)胞。與同時(shí)維持免疫抑制療法一起使用，PEC-Direct能夠?yàn)闉榧毙晕＜吧牟l(fā)癥患高風(fēng)險(xiǎn)的1型糖尿病患者提供持續(xù)的功能治療。

在該公告發(fā)布的上一周，聯(lián)邦法院小組將University of California Berkeley（加州大學(xué)伯克利分校）和Broad 研究所的一項(xiàng)專(zhuān)利訴訟中支持Broad 研究所。盡管并未最終明確哪個(gè)機(jī)構(gòu)先發(fā)明了CRISPR-Cas9技術(shù)，但聯(lián)邦法院的裁決認(rèn)為是Broad 研究所最早取得專(zhuān)利，這也讓加州大學(xué)伯克利分校幾乎沒(méi)有上訴可能。

CRISPR Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人Emmanuelle Charpentier就來(lái)自加州大學(xué)伯克利分校。她與CRISPR 專(zhuān)利大戰(zhàn)的主角之一Jennifer Doudna曾同屬一個(gè)實(shí)驗(yàn)室。

Doudna和張鋒分道揚(yáng)鑣后，都聲稱(chēng)是自己發(fā)明了CRISPR技術(shù)，Doudna一直稱(chēng) Charpentier與自己共同享有這一榮譽(yù)。CRISPR Therapeutics的授權(quán)也來(lái)自加州大學(xué)伯克利分校。

除了CRISPR Therapeutics以外，Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都獲得了加州大學(xué)伯克利分校的技術(shù)許可，而Editas Medicines則獲得了Broad研究所的許可。

不過(guò)，從上周表現(xiàn)來(lái)看CRISPR Therapeutics，Intellia和Editas都未受到太大影響。不過(guò)，截止發(fā)稿時(shí)，CRISPR Therapeutics從開(kāi)盤(pán)的55.31美元下降到了50.32美元，出現(xiàn)了9.1%的下滑。

注：文中如果涉及動(dòng)脈網(wǎng)記者采訪的數(shù)據(jù)，均由受訪者提供并確認(rèn)。

原標(biāo)題：用基因編輯人造胰腺？ CRISPR Therapeutics和 ViaCyte達(dá)成戰(zhàn)略合作