英國制藥公司Shire近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Gattex（替度魯肽，teduglutide）的補充新藥申請（sNDA）。該sNDA申請批準擴大Gattex注射液的適應(yīng)癥，用于依賴腸外支持的短腸綜合征（SBS）兒科患者（1-17歲）的治療。FDA預(yù)計將在2019年3月份作出審查決定。Gattex是一種處方藥，之前已獲FDA批準用于依賴腸外支持的SBS成人患者。

SBS是由手術(shù)切除引起的嚴重、慢性和罕見的吸收不良障礙。SBS患者無法從其飲食中吸收足夠的營養(yǎng)和液體。吸收不良會導(dǎo)致這類患者出現(xiàn)腹瀉、脫水、電解質(zhì)紊亂和營養(yǎng)不良。除了嚴重的并發(fā)癥，SBS患者的社會生活也會受到嚴重限制。SBS兒童由于新生兒先天性疾病或后天性疾病手術(shù)切除了大部分小腸，需要長期接受腸外/靜脈（PN/IV）輸注。

Shire公司首席醫(yī)療官Howard Mayer表示，F(xiàn)DA受理Gattex sNDA是該公司評估Gattex作為依賴腸外支持的SBS兒科患者潛在治療選擇方面的一個重要里程碑。解決罕見疾病領(lǐng)域的醫(yī)療需求是Shire公司的重點，我們很高興繼續(xù)推進胃腸道組合產(chǎn)品開發(fā)，幫助患有罕見和特殊胃腸病的患者群體。

sNDA中納入的數(shù)據(jù)包括來自2個核心的、已完成的III期臨床研究（TED-C14-006和TED-C13-003）的數(shù)據(jù)，以及來自2個正在進行的擴展研究的中期數(shù)據(jù)。

在美國市場，Gattex于2012年底獲批，成為SBS長期治療近40年來首次獲得的重大進展。該藥的獨特作用機制可增強胃腸道的吸收。在臨床研究中，患者所需腸外/靜脈（PN/IV）輸注體積和每周輸注天數(shù)相對基線顯著降低，此外，某些患者甚至可擺脫PN/IV支持。

原文出處：U.S. FDA Accepts for Filing Shire’s Supplemental New Drug Application for GATTEX® (teduglutide [rDNA origin]) for Children with Short Bowel Syndrome

原標題：短腸綜合征新藥！Shire公司Gattex（替度魯肽）治療兒科適應(yīng)癥在美國進入正式審查