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日本慶應(yīng)大學(xué)啟動iPS細胞藥物研發(fā)治療ALS臨床試驗

來源:環(huán)球網(wǎng)   2018年12月05日 10:44 手機看

據(jù)日本共同社12月3日報道,日本慶應(yīng)大學(xué)日前發(fā)布消息稱,由于找到了運動神經(jīng)損傷造成全身無法動彈的肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS,又稱漸凍人癥)的治療藥物候選,于3日啟動臨床試驗。在通過患者的誘導(dǎo)多能干細胞(iPS細胞)制成神經(jīng)細胞并投入各種藥物的實驗中,發(fā)現(xiàn)目前用于帕金森病的藥物能抑制細胞死亡。

使用iPS細胞找出藥物的臨床試驗此前已在京都大學(xué)和慶應(yīng)大學(xué)啟動,分別針對骨骼的疑難病癥和聽力障礙,此次為國內(nèi)第三例。

對象為20至80歲的20名患者。團隊將比較服用帕金森藥物“鹽酸羅匹尼羅”片劑半年與服用看似相同但不含有效成分的片劑的患者,調(diào)查安全性與效果。

日本慶應(yīng)大學(xué)啟動iPS細胞藥物研發(fā)治療ALS臨床試驗

教授岡野榮之的團隊進行了特定藥物的工作。通過患者血液制成iPS細胞。讓其生長為神經(jīng)細胞后,投入為其他疾病研發(fā)的1232種藥物觀察了反應(yīng)。結(jié)果顯示,“鹽酸羅匹尼羅”能夠抑制異常的蛋白質(zhì)囤積在細胞內(nèi)或阻止細胞死亡。

ALS目前已有兩種藥物,但預(yù)計“鹽酸羅匹尼羅”與之相比也有2至3倍的效果。

日本國內(nèi)有約1萬名ALS患者。岡野表示:“該藥在世界被使用了20年以上,已知一定的安全性,因此順利推進到了臨床試驗階段。希望能早日實現(xiàn)實際運用。”

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