近日，來(lái)自牛津大學(xué)的科學(xué)家們通過(guò)研究發(fā)現(xiàn)，一種目前并沒(méi)有上市的藥物—他喹莫德(Tasquinimod，針對(duì)前列腺癌)或能通過(guò)控制誘發(fā)帕金森疾病的基因的功能來(lái)發(fā)揮作用，研究人員認(rèn)為，當(dāng)這種藥物與腦細(xì)胞內(nèi)的特殊蛋白相互作用時(shí)這一過(guò)程就會(huì)發(fā)生。

研究者利用一種先進(jìn)的干細(xì)胞技術(shù)，通過(guò)罕見(jiàn)帕金森疾病患者和健康個(gè)體所捐贈(zèng)的皮膚細(xì)胞樣本來(lái)培養(yǎng)腦細(xì)胞，隨后他們對(duì)來(lái)自患者干細(xì)胞衍生的腦細(xì)胞的發(fā)育狀況進(jìn)行追蹤，結(jié)果發(fā)現(xiàn)，當(dāng)帕金森疾病所影響的細(xì)胞開(kāi)始出現(xiàn)問(wèn)題時(shí)，許多重要的基因就會(huì)開(kāi)始失去活性。在這一過(guò)程發(fā)生早期，這些基因功能的關(guān)閉就會(huì)導(dǎo)致隨后病癥的發(fā)生。

研究者Caleb Webber教授說(shuō)道，這項(xiàng)研究中我們首次在實(shí)驗(yàn)室中對(duì)腦細(xì)胞隨著時(shí)間所發(fā)生的改變進(jìn)行追蹤，這是我們?cè)诨铙w大腦細(xì)胞中無(wú)法完成的過(guò)程。關(guān)閉大腦中這些基因的表達(dá)或許在帕金森疾病患者所發(fā)生的細(xì)胞損傷和死亡過(guò)程中都扮演著關(guān)鍵角色，而利用藥物來(lái)重新開(kāi)啟這些基因的表達(dá)或許就能幫助研究人員開(kāi)發(fā)新型療法。

本文研究表明，未來(lái)研究人員或許有望利用干細(xì)胞來(lái)闡明誘發(fā)帕金森疾病的原因。同時(shí)研究者還可以對(duì)多種藥物重新定向使其能用于治療帕金森疾病，開(kāi)發(fā)一種新藥是一個(gè)非常緩慢、費(fèi)時(shí)且昂貴的過(guò)程，當(dāng)利用已經(jīng)存在的藥物并對(duì)其重新定向，將其應(yīng)用于臨床試驗(yàn)中，研究人員或許就能快速有效地找出克制帕金森疾病之法。

研究者表示，開(kāi)啟這些基因的表達(dá)就能糾正帕金森大腦細(xì)胞中所發(fā)生的改變，而本文研究中，研究人員利用來(lái)自罕見(jiàn)帕金森疾病形式的細(xì)胞進(jìn)行研究。為了闡明這些結(jié)果是否能應(yīng)用于所有帕金森疾病患者機(jī)體中，下一步研究人員還將對(duì)來(lái)自常見(jiàn)非遺傳形式的帕金森疾病患者機(jī)體的腦細(xì)胞進(jìn)行深入研究。

最后研究者Wade-Martins教授說(shuō)道，截至目前我們已經(jīng)對(duì)8名常規(guī)的帕金森疾病患者的腦細(xì)胞進(jìn)行了相關(guān)研究，但初期研究結(jié)果表明，這些腦細(xì)胞或許擁有著相同模式的失活基因，而且同樣的治療或許能帶來(lái)一定的益處。這或許意味著藥物他喹莫德可能會(huì)對(duì)某些帕金森疾病患者有效，而對(duì)其它患者無(wú)效，目前研究人員正在研究來(lái)確定如何有效區(qū)分哪些患者會(huì)受益。（生物谷Bioon.com）

原始出處：

Experimental cancer drug shows promise for Parkinson's

The study, funded by Parkinson's UK, suggests that the drug, tasquinimod, which is not yet on the market, works by controlling genes that may cause Parkinson's. This happens when the drug interacts with a protein inside brain cells.

The team at the Oxford Parkinson's Disease Centre used cutting-edge stem cell techniques to grow brain cells from skin cell samples donated by people with a rare genetic form of Parkinson's, and from healthy people without the condition.

The team followed the progression of the condition in brain cells made from the patients' stem cells and saw that a number of important genes became inactive when problems first started to occur inside the Parkinson's-inflicted cells......