孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預(yù)防罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據(jù)自己國家的具體情況，對罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。例如，美國將罕見病定義為每年患病人數(shù)少于20萬人的疾??；中國大陸地區(qū)則定義為患病率在<1/50萬或<1/1萬（新生兒）的疾病。

目前國際上已確認(rèn)的罕見病超過7000種，約占人類疾病的10%左右，影響著全球約6%-8%的人口。雖然每種罕見病涉及的患病人群較少，但整個患者群體十分龐大，而與此同時，全球已上市的孤兒藥只有不足600種。

孤兒藥具有研發(fā)難度大、成本高、目標(biāo)市場小、獲利能力差等特征，因此最初很多藥企并不愿涉足該領(lǐng)域。美國最早于1983年1月4日頒布《孤兒藥法案》（ODA），之后又推出了孤兒藥審評的特殊待遇，再加上臨床研究和測試費(fèi)用享受50%稅收抵免、處方藥用戶收費(fèi)減免以及藥物獲準(zhǔn)后享有7年市場獨(dú)占期等一系列支持政策，使得孤兒藥的社會認(rèn)知度不斷提高，制藥企業(yè)對孤兒藥的開發(fā)熱情也持續(xù)升溫。

2017年6月，美FDA發(fā)布“孤兒藥現(xiàn)代化計(jì)劃”，提出在90天內(nèi)處理所有提交時間超過120天的孤兒藥資格申請，且此后所有新申請須在90天內(nèi)給予回應(yīng)。這也是2017年孤兒藥資格授予總數(shù)大幅飆升的原因（見下圖2017年數(shù)據(jù)）。

目前，孤兒藥已成為醫(yī)藥行業(yè)最盈利的板塊之一。根據(jù)德勤2018年3月發(fā)布的報(bào)告，在未來5年，全球孤兒藥市場總值預(yù)計(jì)將翻一番，并在2022年達(dá)到2090億美元，占全球處方藥市場份額的21.4%。近些年來，很多跨國制藥巨頭都紛紛加入了孤兒藥研發(fā)行列，并已收獲了重磅回報(bào)。

在孤兒藥開發(fā)領(lǐng)域，美國始終占據(jù)主導(dǎo)地位。根據(jù)FDA孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室（OOPD）公共數(shù)據(jù)庫顯示，自1983年《孤兒藥法案》實(shí)施以來，F(xiàn)DA授予的孤兒藥資格數(shù)量和批準(zhǔn)的孤兒藥適應(yīng)癥數(shù)量逐年遞增；截至目前，F(xiàn)DA已授予4821個孤兒藥資格，批準(zhǔn)752個孤兒藥適應(yīng)癥。

僅在2018年（截止12月10日），F(xiàn)DA就授予了314個孤兒藥資格，81個孤兒藥適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)；其中，今年批準(zhǔn)孤兒藥適應(yīng)癥數(shù)量已經(jīng)打破了過去35年來的最高紀(jì)錄（2017年為80個）。新浪醫(yī)藥根據(jù)OOPD公共數(shù)據(jù)庫對2018年以來批準(zhǔn)的孤兒藥適應(yīng)癥的信息匯總?cè)缦拢?/p>

（新浪醫(yī)藥編譯/newborn，編輯/Kerr）

數(shù)據(jù)來源：Orphan Drug Designations and Approvals（https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm）