2018年是不平凡的一年。截止到發(fā)稿時，美國FDA在今年一共批準(zhǔn)了56款新藥。這個數(shù)字不但打破了塵封20年的紀(jì)錄，更是創(chuàng)下了歷史新高。在今天的這篇文章中，藥明康德微信團(tuán)隊(duì)也將與各位讀者一道，對這56款新藥做一個盤點(diǎn)。

罕見病的勝利

每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠(yuǎn)是大頭。據(jù)公開信息統(tǒng)計(jì)，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例的20%，多則超過30%，是最常獲批的新藥類型。今年，總共有15款創(chuàng)新抗癌療法獲批上市，占比27%。這兩個數(shù)字分別是過去5年的最高和第二高，表現(xiàn)依舊亮眼。

▲美國FDA今年批準(zhǔn)的新藥中，有15款抗癌療法

但在2018年，獲批新藥的數(shù)目卻首次未由抗癌療法所主導(dǎo)。今年，有31款治療罕見疾病的新藥獲批，占比55%，創(chuàng)下了歷史新高。美國CDER的年度報(bào)告也指出，今年的創(chuàng)新分子實(shí)體中，大部分是治療罕見疾病的孤兒藥，這是歷史上的頭一遭。

如果我們往回看，就會發(fā)現(xiàn)這樣的結(jié)果不是偶然。早在2017年初，就有不少分析專家指出，新上任的FDA局長Scott Gottlieb博士對罕見病有足夠的重視，并希望FDA能精簡藥物的開發(fā)流程，而不是設(shè)置障礙。而數(shù)字也證實(shí)了這一點(diǎn)。在2012-2016年這5年里，美國FDA平均每年批準(zhǔn)17款罕見病新藥。而在2017-2018年期間，這一平均數(shù)上升到了25，增幅接近50%。

新藥如何加速獲批？

Gottlieb博士上任后的第一場FDA全體會議，確立了“以患者為中心，立足于科學(xué)”的方針，讓更多患者能夠用上更多安全有效的新藥。從結(jié)果上看，這兩年的獲批新藥數(shù)也的確出現(xiàn)井噴，兩年的獲批新藥總數(shù)已經(jīng)超過了100款，與2016年的22款新藥形成鮮明對比。

▲最近兩年獲批的新藥中，不少通過了FDA的四大加速政策

在短時間內(nèi)能有那么多的新藥獲批，與FDA的四大加速政策（即突破性療法認(rèn)定，優(yōu)先審評資格，快速通道資格，加速批準(zhǔn)）是分不開的。我們看到，最近兩年里，除了“加速批準(zhǔn)”外，以其余三大加速政策獲批上市的新藥，均創(chuàng)下了一個又一個的紀(jì)錄。其中，今年每四款新藥里，就有三款通過“優(yōu)先審評”上市。而獲得“快速通道”的新藥數(shù)，也從去年的18款猛增到目前的24款，增長超過3成。

綜合來看，今年通過某一種加速政策上市的新藥，共有42款，占總體的75%。

多款創(chuàng)新療法問世

在今年批準(zhǔn)的56款新藥中，不乏創(chuàng)新療法的影子。今年8月，Alnylam Pharmaceuticals帶來了史上第一款RNAi療法Onpattro。這也是RNAi技術(shù)在2006年斬獲諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎之后，等待12年所取得的另一項(xiàng)榮光。

今年11月，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司帶來的Vitrakvi，也成為了精準(zhǔn)療法的最佳注腳。作為一款針對特定遺傳變異，而非腫瘤病發(fā)部位的抗癌藥，Vitrakvi所能治療的NTRK基因融合實(shí)體瘤，包含了乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥種類。這一新藥的批準(zhǔn)，也是癌癥療法從“基于癌癥在體內(nèi)的起源”轉(zhuǎn)向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。

同樣是在今年，我們迎來了能夠預(yù)防偏頭痛，且擁有創(chuàng)新機(jī)制的新藥——CGRP抑制劑。來自安進(jìn)的Aimovig，Teva的Ajovy，以及禮來的Emgality，為全世界受偏頭痛困擾的諸多患者帶來了全新的控制方案。

此外，一些新穎的療法也引起了業(yè)內(nèi)的熱議。由Fresenius Kabi USA帶來的Omegaven是一款魚油成分，而GW Research帶來的Epidiolex則是第一款獲批的大麻活性成分。

我們也很高興地看到，多家藥明康德集團(tuán)合作伙伴的新藥在今年獲批：中裕新藥的Trogarzo是FDA十年來批準(zhǔn)的首款創(chuàng)新HIV療法，也是首例在中國生產(chǎn)、經(jīng)美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)入美國市場的無菌生物制品；Agios帶來的Tibsovo是史上第一款獲批的IDH1抑制劑，可治療帶有特定突變的急性骨髓性白血病患者；而Amicus Therapeutics的Galafold也是首款治療成人法布里病的創(chuàng)新口服療法。

后記

從新藥的獲批數(shù)量與質(zhì)量看，2018年是不凡的一年。但需要指出的是，今年中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域獲批的新藥數(shù)寥寥無幾，依舊是行業(yè)需要解決的研發(fā)挑戰(zhàn)；免疫療法組合也依然有待更多的開發(fā)；此外，考慮2017年遞交的新藥申請數(shù)高達(dá)57，而2018年目前的數(shù)據(jù)僅為2017年的四分之三，2019年的新藥獲批數(shù)，有可能會出現(xiàn)下滑。

▲新藥申請數(shù)在2018年出現(xiàn)了一定的下滑（圖片來源：FDA）

但我們相信，新藥研發(fā)的步伐不會因此放緩。今年，美國FDA對監(jiān)管框架進(jìn)行了多次調(diào)整，“無縫臨床試驗(yàn)”的框架已經(jīng)浮出水面，阿茲海默病與非酒精性脂肪性肝炎等難治疾病有望采納新的臨床終點(diǎn)，而基因療法，微生物療法，人工智能與數(shù)字療法的監(jiān)管也逐漸清晰。

我們期待在創(chuàng)新的監(jiān)管框架下，更多創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)品能夠問世，為全世界的患者帶來福音！

附：2018年FDA新藥完整列表