生物技術(shù)巨頭安進（Amgen）近日宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了Nplate（romiplostim）的一份補充生物制品許可申請（sBLA），用于免疫性血小板減少癥（ITP）持續(xù)12個月或更少時間并且對皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術(shù)應(yīng)答不足的成人患者。

安進研發(fā)執(zhí)行副總裁David M. Reese表示，“自從FDA批準Nplate作為成人慢性ITP患者的第一個血小板增強劑以來的10多年里，該藥已改變了成千上萬例患者的生活。ITP患者在治療方案上需要更多的靈活性，我們相信Nplate有潛力在ITP治療方面更早的發(fā)揮作用。我們期待著與FDA就這一擴大的標簽應(yīng)用展開合作。”

此次sBLA的提交，是基于9項臨床研究的數(shù)據(jù)。這些研究品谷了Nplate在ITP成人患者中的安全性和有效性，其中包括2項長期開放標簽擴展研究。將Nplate的適應(yīng)癥擴展至納入ITP持續(xù)12個月或更短時間的成人患者，得到了來自311例在入組研究前12個月內(nèi)診斷為ITP的患者數(shù)據(jù)的支持。

免疫性血小板減少癥（ITP）是一種罕見的、嚴重的自身免疫性疾病，特征為血液中血小板計數(shù)低（血小板減少癥）和血小板生成受損。在美國，ITP在兒童群體中的年發(fā)病率估計為十萬分之五點三。在臨床上，TIP兒科患者的治療目標是提升血小板計數(shù)并維持在安全水平，降低出血風險、改善癥狀。

Nplate是一種血小板生成素（TPO）受體激動劑，模仿人體的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板計數(shù)。在美國和歐盟，Nplate已獲批準用于對其他藥物或手術(shù)治療不佳的ITP成人患者，以及用于ITP持續(xù)至少6個月并且對皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白或脾切除術(shù)應(yīng)答不足的1歲及以上兒科患者。截至目前，Nplate已獲全球67個國家批準。

原文出處：Amgen Submits Supplemental Biologics License Application For Nplate? (romiplostim)

原標題：升血小板藥物！安進向美國FDA提交Nplate補充申請，及早治療免疫性血小板減少癥（ITP）