近日，一家專注于開發(fā)罕見病基因療法的生物技術公司Apic Bio宣布完成4000萬美元的A輪融資，本輪融資由晨興資本（Morningside Venture）領投，The Alpha-1 Project (TAP) 、A1ATD Investors、ALS Investment Fund跟投。

Apic Bio的成立，是基于University of Massachusetts Medical School（美國麻省大學醫(yī)學院）兒科學助理教授Christian Mueller和美國麻省大學醫(yī)學院院長Terence Flotte教授共同潛心研究近30年的基因治療成果。Apic Bio公司目前的研究重點是針對α1抗胰蛋白酶缺乏癥的基因療法APB-101和針對遺傳性肌萎縮側索硬化癥(ALS)的基因療法APB-102。此輪融資將用于推進Apic Bio公司的兩款基因療法APB-101、APB-102以及臨床前Alpha-1和ALS項目，包括α1抗胰蛋白酶基因插入技術和C9orf72突變靶向。

α1抗胰蛋白酶（α1-antitrypsin，AAT）是一種蛋白酶抑制劑，α1-抗胰蛋白酶缺陷的特點是，錯誤折疊的AAT突變體在肝細胞內質網內聚集無法入血循環(huán)，血清AAT水平降低，并由此引發(fā)肝臟及肺部疾病。AAT具有多種遺傳分型，當M型AAT蛋白缺乏時，體內蛋白水解酶過度分解肺泡壁彈性纖維而導致肺氣腫，而Z型AAT可引起肝細胞損害甚至肝硬化。

Apic Bio專注研發(fā)的基因療法 APB-101，利用了公司專有的AAV雙向質粒載體（df-AAV），可以將治療轉基因輸送到肝臟，使Z型AAT基因沉默合成減少，同時使M型AAT合成增加，進而達到治療α1抗胰蛋白酶缺乏癥的目的。APB-101已在臨床前體內和體外實驗中，獲得了積極的概念驗證數據。

Apic Bio公司首席執(zhí)行官兼聯合創(chuàng)始人John Reilly先生表示：“遺傳性罕見疾病仍然是基因治療領域尚未攻克的難題。我們公司開創(chuàng)性的研究，將為患者提供有效的治療方法。”John Reilly先生擁有Cornell University（康奈爾大學）工商管理碩士研究生學位，有十六年的行業(yè)經驗，曾經是Gendyne Therapeutics的聯合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官。

Morningside Venture的投資顧問Jason Dinges博士表示：“Apic Bio公司為Alpha-1項目和ALS的基因治療方法奠定了堅實的基礎，Apic Bio公司的研究有助于尋找出一些治療罕見的遺傳性疾病的方法，我們很高興能夠推進Apic Bio公司的研究。”

ALS Investment Fund的投資經理Felix von Coerper也表示：“Apic Bio公司為遺傳性肌萎縮性側索硬化癥提供了一種新的基因療法，我們期待與Apic Bio合作。”

參考資料：

[1] Apic Bio Announces $40M Series A Financing to Advance Novel Gene Therapies for Rare Genetic Disorders Retrieved on January 07, 2019 fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20190107005364/en/Apic-Bio-Announces-40M-Series-Financing-Advance

原標題：中國晨興資本領投，源自麻省醫(yī)學院的基因療法新銳A輪4000萬美元