Rainier Therapeutics是一家私人持有的臨床階段生物制藥公司。近日該公司在2019年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)泌尿生殖癌癥研討會(huì)（ASCO-GI）上公布了FGFR3靶向抗體vofatamab（B-701）治療轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌（mUC，膀胱癌的一類）的Ib/II期臨床研究FIERCE-21（NCT02401542）的數(shù)據(jù)。

局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者預(yù)后不良，雖然免疫檢查點(diǎn)抑制劑已被證明有希望，但大多數(shù)患者需要額外的治療方案，而在一線化療和/或檢查點(diǎn)抑制劑治療后病情進(jìn)展的患者中，還沒有其他獲FDA批準(zhǔn)的藥物。

B-701是一種靶向成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體3（FGFR3）的單抗藥物，之前已獲美國(guó)FDA授予治療mUC的快速通道資格。B-701能夠阻斷野生型和基因激活型FGFR3，F(xiàn)GFR3在UC中經(jīng)常過度表達(dá)，大約15-20%的mUC患者存在FGFR3基因突變或融合（mut/fus）。。據(jù)Rainier公司所述，B-701是臨床開發(fā)中推進(jìn)最快的FGFR3靶向生物制劑。

FIERCE-21研究在既往已接受至少一種化療方案治療后復(fù)發(fā)或難治的局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者中開展，旨在評(píng)估B-701作為單藥療法或聯(lián)合化療藥物多西他賽（docetaxel）治療的療效和安全性。該研究包括一個(gè)導(dǎo)入（lead-in）Ib期（隊(duì)列1），共入組20例患者。

此次會(huì)上公布的是導(dǎo)入Ib期數(shù)據(jù)，截至2018年4月18日數(shù)據(jù)截止日，共19例患者接受了B-701與多西他賽聯(lián)合治療，其中野生型13例，F(xiàn)GFR3 Mut/Fus 6例。數(shù)據(jù)顯示，19例患者中，1例完全緩解，2例部分緩解，中位疾病控制率（DCR）為63.2%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為3.25個(gè)月，中位總生存期（OS）為6.87個(gè)月。其中，野生型患者（n=13）中，1例部分緩解，中位DCR為53.8%、PFS為2.37個(gè)月、OS為5.32個(gè)月；FGFR3 Mut/Fus患者（n=6）中，1例完全緩解，1例部分緩解，中位DCR為83.3%、PFS為6.56個(gè)月，中位OS在隨訪20個(gè)月時(shí)還未達(dá)到。

研究中，B-701與多西他賽聯(lián)合治療的耐受性良好，沒有發(fā)生劑量限制毒性。上述結(jié)果證實(shí)，該組合療法在FGFR3 Mut/Fus患者中顯著延長(zhǎng)了PFS（＞6個(gè)月）和OS（未達(dá)到）。目前，該研究的II期部分正在入組mut/fus患者。

此外，Rainier公司也正在開展另一項(xiàng)II期研究（NCT03123055），評(píng)估B-701聯(lián)合默沙東PD-1腫瘤免疫療法Keytruda（可瑞達(dá)，通用名：帕博利珠單抗）治療mUC的療效和安全性。

原文出處：Rainier Therapeutics Announces Oral Abstract Presentation on Fierce 21 Phase 2 Trial of Vofatamab in Metastatic Urothelial Cell Carcinoma (Bladder Cancer) at the 2019 ASCO Genitourinary Cancers Symposium

原標(biāo)題：疾病控制率83.3%！新型抗體vofatamab治療FGFR3突變型尿路上皮癌展現(xiàn)強(qiáng)勁療效！