Concert Pharma是一家臨床階段的生物制藥公司，主要研發(fā)治療中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病、遺傳性疾病、腎臟疾病、炎性疾病和癌癥的小分子藥物。近日，該公司在美國華盛頓舉行的美國皮膚病學(xué)會（AAD）年會上公布了實驗性氘化藥物CTP-543治療中度至重度斑禿患者IIa期臨床研究（NCT03137381）的中期數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，每日2次8mg劑量CTP-543治療24周有統(tǒng)計學(xué)顯著更高的毛發(fā)再生反應(yīng)率，達到了研究的主要終點。主要終點測量是治療24周的應(yīng)答者比例，定義為脫發(fā)嚴重度工具（SALT）評分相對基線降低≥50%。

該研究是一項雙盲、隨機、安慰劑對照、序貫劑量研究，在中度至重度斑禿成人患者中開展，旨在評估CTP-543的療效和安全性。研究中，患者隨機接受3種劑量之一的CTP-543（4mg，8mg，12mg）或安慰劑治療，每日2次。該研究中，患者入組標準為采用SALT評價脫發(fā)至少50%，所有患者的平均SALT評分約為88分。

數(shù)據(jù)顯示，在治療第24周，與安慰劑組相比，8mg CTP-543隊列有更高比例的患者SALT總評分相對基線降低≥50%，達到了研究的主要療效終點（47% vs 8.6%，p＜0.001）。8mg CTP-543隊列應(yīng)答者均勻分布在斑片狀斑禿和更嚴重的類型全禿型斑禿和普禿型斑禿患者中。值得一提的是，8mg CTP-543隊列達到主要終點的患者比例持續(xù)增加直至第24周，并且在第24周時毛發(fā)的再生似乎并沒有停滯。4mg CTP-543隊列有21%的患者SALT總評分相對基線降低≥50%，但與安慰劑組的差異沒有達到統(tǒng)計學(xué)顯著性。

此次中期分析中，最常見的副作用是頭痛、上呼吸道感染、咳嗽、痤瘡和惡心。未報告嚴重不良事件。目前，12mg CTP-543隊列治療正在進行中。完整的IIa研究結(jié)果，將在2019年第三季度獲得。

CTP-543治療斑禿效果

耶魯大學(xué)醫(yī)學(xué)院皮膚病學(xué)副教授Brett King博士評價稱，“斑禿是一種慢性自身免疫性疾病，可導(dǎo)致局部或完全脫發(fā)，對患者的健康和福祉有深遠影響，并可影響他們的日常生活。我很高興看到新的實驗性藥物展現(xiàn)出非常有希望的臨床數(shù)據(jù)，包括Janus激酶（JAK）抑制劑，如CTP-543。CTP-543的II期數(shù)據(jù)表明，JAK抑制劑有可能成為這種具有挑戰(zhàn)性疾病患者的有效治療選擇。”

CTP-543是通過應(yīng)用Concert公司氘化學(xué)技術(shù)修飾ruxolitinib而發(fā)現(xiàn)的，ruxolitinib是一種選擇性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑，在美國已獲批以品牌名Jakafi銷售，用于治療某些血液疾病。ruxolitinib的氘化學(xué)修飾可以改變其人體藥代動力學(xué)，從而增強其作為斑禿治療的用途。在美國，F(xiàn)DA已授予CTP-543治療斑禿的快速通道地位。

斑禿是一種自身免疫性疾病，導(dǎo)致部分或全部的頭皮或身體上的毛發(fā)脫落，該病影響美國多達65萬人。頭皮是最常見的受累區(qū)域，但任何生長毛發(fā)的區(qū)域都可能單獨或與頭皮一起受累。斑禿可在任何年齡段發(fā)生，大多數(shù)患者在40歲時開始出現(xiàn)癥狀，該病對女性和男性均有影響。斑禿可伴有嚴重的心理后果，包括焦慮和抑郁。目前，還沒有獲得FDA批準治療斑禿的藥物。

FDA在2016-2017年的以患者為中心的藥物開發(fā)計劃（FFDDI）中將斑禿列為其重點關(guān)注的8大新疾病領(lǐng)域之一。PFDDI的目標是將患者觀點引入產(chǎn)品開發(fā)的早期階段。

原文出處：Concert Pharmaceuticals Presents Interim CTP-543 Phase 2 Data in Alopecia Areata during Late-Breaker Session at American Academy of Dermatology Annual Meeting

原標題：斑禿新藥！新型氘化抗炎藥CTP-543治療中度至重度斑禿表現(xiàn)出顯著療效