制藥巨頭禮來(lái)（Eli Lilly）近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予其偏頭痛新藥Emgality（galcanezumab-gnlm）預(yù)防性治療成人發(fā)作性叢集性頭疼（episodic cluster headache，ECH）的補(bǔ)充生物制品許可（sBLA）優(yōu)先審查資格。優(yōu)先審查是FDA的一個(gè)新藥審批通道，旨在加快對(duì)藥物申請(qǐng)的審查，如果獲得批準(zhǔn)，可能代表嚴(yán)重疾病治療的重大進(jìn)展。

該sBLA是基于一項(xiàng)III期臨床研究的數(shù)據(jù)，該研究在106例ECH成人患者中開(kāi)展，評(píng)估了Emgality的療效和安全性。之前，F(xiàn)DA已于2018年9月授予Emgality預(yù)防性治療ECH的突破性藥物資格。

叢集性頭痛（cluster headache，CH）屬于原發(fā)性頭痛疾病，稱為三叉神經(jīng)自主性頭痛，發(fā)作性叢集性頭疼（ECH）占CH病例的85%至90%，這是一種致殘性疾病，患病率約為每10萬(wàn)成人124例。目前，對(duì)CH的認(rèn)識(shí)不足，導(dǎo)致常被誤診。在美國(guó)，還沒(méi)有批準(zhǔn)的預(yù)防性治療ECH的藥物。

禮來(lái)生物醫(yī)藥公司神經(jīng)學(xué)開(kāi)發(fā)副總裁Gudarz Davar表示，“叢集性頭痛是一種嚴(yán)重致殘和痛苦的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，很少有治療選擇，只有一些嚴(yán)格臨床試驗(yàn)的有限研究。我們很高興FDA對(duì)我們的sBLA授予了優(yōu)先審查，這是對(duì)這種破壞性疾病需要新治療方法的認(rèn)同，并使我們更接近于為這些患者提供一種預(yù)防性治療選擇。”

Emgality靶向阻斷降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體，該受體在偏頭痛的發(fā)生中發(fā)揮了關(guān)鍵作用。CGRP是一種神經(jīng)肽，已被證明在偏頭痛發(fā)作時(shí)釋放，被認(rèn)為是偏頭痛發(fā)作的誘因。目前，CGRP受體已成為偏頭痛藥物研發(fā)的熱門(mén)靶點(diǎn)。

在美國(guó)，Emgality于2018年9月獲得FDA批準(zhǔn)，用于預(yù)防成人偏頭痛。偏頭痛是一種以反復(fù)發(fā)作的嚴(yán)重頭痛為特征的神經(jīng)疾病。超過(guò)3000萬(wàn)的美國(guó)成年人患有偏頭痛。目前，禮來(lái)正在為III期臨床研究招募患者，評(píng)估Emgality預(yù)防兒童和青少年（6至17歲）偏頭痛的有效性。

作為禮來(lái)整體疼痛組合的一部分，Emgality是3種正在開(kāi)發(fā)的實(shí)驗(yàn)性藥物中的第一種。該投資組合還包括與輝瑞合作開(kāi)發(fā)的用于成人偏頭痛急性治療的lasmiditan，以及用于治療成人骨關(guān)節(jié)炎疼痛、慢性腰痛和癌癥疼痛的tanezumab。

去年11月中旬，禮來(lái)已向美國(guó)提交了lasmiditan的新藥申請(qǐng)，用于成人患者伴或不伴先兆癥狀偏頭痛的急性治療。該藥是一種實(shí)驗(yàn)性、口服、中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性、選擇性、5-羥色胺1F（5-HT1F）激動(dòng)劑，在結(jié)構(gòu)上和機(jī)制上不同于目前已獲批的偏頭痛藥物，而且不存在血管收縮活性。值得一提的是，lasmiditan是“地坦（-ditan）”類藥物中第一個(gè)也是唯一一個(gè)被評(píng)價(jià)用于成人偏頭痛急性治療的藥物分子，如果獲批，該藥將代表20多年來(lái)偏頭痛治療的首個(gè)重大創(chuàng)新。

原文出處：Lilly Receives FDA Priority Review Designation for Emgality? (galcanezumab-gnlm) Injection for the Preventive Treatment of Episodic Cluster Headache in Adults

原標(biāo)題：叢集性偏頭痛新藥！禮來(lái)新型CGRP靶向抗體Emgality新適應(yīng)癥獲美國(guó)FDA優(yōu)先審查