近年來，美國藥企吉利德科學（Gilead Sciences）在肝臟疾病領域頗有建樹，已建立起強大的管線資產(chǎn)和產(chǎn)品陣營?，F(xiàn)在，該公司計劃進一步深耕腎臟疾病領域。就在近日，該公司宣布與Goldfinch Bio簽署一項為期多年的戰(zhàn)略合作協(xié)議，發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化用于治療糖尿病腎?。―KD）和某些罕見腎臟疾病的創(chuàng)新療法。

Goldfinch Bio成立于2016年，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市，是由知名投資機構Third Rock Ventures推出的一家致力于為腎病患者開發(fā)精準療法的生物技術初創(chuàng)公司，正在引領一個新的療法發(fā)現(xiàn)時代，以改變腎臟疾病患者的治療模式。

根據(jù)協(xié)議條款，吉利德將向Goldfinch公司支付5500萬美元的預付款（包括500萬美元的股權投資），以及另外5400萬美元資金支持為DKD開發(fā)KGA平臺。此外，Goldfinch公司將有資格獲得與前5個合作項目研究、開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)里程碑相關的高達19.5億美元的潛在里程碑付款，以及源于此次合作的潛在產(chǎn)品在未來銷售的分層版稅。在某些預先定義的腎臟適應癥中，Goldfinch公司將保留所選產(chǎn)品平分美國利潤的選擇權，利潤分成產(chǎn)品的開發(fā)成本將由雙方以與產(chǎn)品權利相稱的方式進行分攤。

關于此次合作，吉利德首席科學官兼研發(fā)主管John McHutchison博士表示，“Goldfinch公司已經(jīng)建立了一個獨特的基因和生物學平臺，可以識別和驗證腎臟疾病的新靶點，并發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新化合物。我們期待著與Goldfinch公司合作，為患有DKD和其他嚴重腎臟疾病的患者群體尋找及提供新的治療方案。”

Goldfinch公司總裁兼首席執(zhí)行官Tony Johnson博士則表示，“我們很高興能與吉利德科學合作，該公司是一家以科學驅動的創(chuàng)新和生產(chǎn)力而聞名的生物制藥公司。改善腎臟疾病患者健康狀況方面存在著重要的尚未滿足需求。此次合作伙伴關系將利用Goldfinch公司的KGA平臺來確定新的治療靶點，并將利用吉利德的高效開發(fā)能力來開發(fā)針對這些靶點的創(chuàng)新療法。”

Goldfinch公司有什么資源是吉利德需要的？

腎臟疾病已經(jīng)成為全球性的重大疾病，影響全世界近九分之一的人口。糖尿病腎?。―KD）發(fā)生在約30%-40%的糖尿病患者中，是終末期腎病、心血管疾病、早期死亡的主要原因。盡管目前有可用的治療方法，但DKD患者數(shù)量仍在不斷增加，這突顯出需要額外的有效療法來維持患者的腎功能。

Goldfinch公司正在整合腎臟遺傳學、基因組學和生物學方面的突破，高效識別和驗證新的治療靶點，開發(fā)首創(chuàng)（first-in-class）候選療法，為腎臟疾病患者提供分子機理水平的精準治療策略。該公司產(chǎn)品引擎的兩大基石是腎臟基因組阿特拉斯（Kidney Genome Atlas，KGA）平臺和生物學平臺。其中，KGA平臺是研究腎臟疾病潛在機制的最全面的患者登記系統(tǒng)，通過將基因組學、轉錄組學和蛋白質組學數(shù)據(jù)與數(shù)千名匿名臨床患者資料相結合，進行前所未有的分析，以闡明腎病的途徑和新靶點。生物學平臺則利用干細胞科學的進展來開發(fā)和應用人類器官模型，來驗證新的靶點。

Goldfinch公司產(chǎn)品引擎的兩大基石（圖片來源：Goldfinch公司網(wǎng)站）

此次合作，吉利德?lián)碛歇毤疫x擇權，對于Goldfinch公司專有的KGA平臺鑒定出的疾病靶點，可以授權針對這些靶點的特定產(chǎn)品的全球權利。KGA平臺是一個綜合的腎臟疾病患者登記系統(tǒng)，整合了基因組、轉錄組和蛋白質組學數(shù)據(jù)與患者的臨床概況。此外，Goldfinch公司還將利用其人體誘導多能干細胞衍生的腎細胞和腎臟器官生物學平臺來驗證疾病靶點，并協(xié)助吉利德發(fā)現(xiàn)和開發(fā)擁有獨家選擇權的相關產(chǎn)品。

作為合作交易的一部分，Goldfinch計劃將KGA項目范圍擴大到罕見腎臟疾病范疇之外，納入DKD，并將針對患有和不患有腎臟疾病的大量隊列糖尿病患者進行DNA測序。除了靶點識別和驗證之外，該公司還將在吉利德行使獨家選擇權之前領導開發(fā)活動，之后吉利德將負責行使選擇權產(chǎn)品的開發(fā)和商業(yè)化。Goldfinch公司保留領導開發(fā)和共同推廣針對特定腎病靶點的可選產(chǎn)品的選擇權。

但此次合作不包括該公司現(xiàn)有的項目GFB-887和GFB-024，Goldfinch保留這些項目的所有權利。Goldfinch公司在2019年國際腎臟病學會（ISN）世界大會上公布了關于先導藥物GFB-887以及KGA平臺的數(shù)據(jù)，清楚地表明了其在開發(fā)腎臟疾病創(chuàng)新療法方面取得的重大進展。

Goldfinch公司在研資產(chǎn)管線（來自Goldfinch Bio官網(wǎng)）

該公司產(chǎn)品引擎將使遺傳學與腎臟生物學的整合實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，并賦予其差異化的能力：可識別、驗證和探索新的腎臟疾病治療靶點，可預測和細分可能對治療有反應的患者，同時可在更廣泛的腎臟疾病患者群體中為識別和治療相關亞組提供分子基礎。（新浪醫(yī)藥編譯/newborn，編輯/Kerr）

文章參考來源：

1、Gilead and Goldfinch Bio Enter $2 Billion-Plus Partnership to Develop Kidney Disease Drugs

2、Gilead wagers $109M — cash — that this biotech can illuminate a drug discovery path pointed straight into the kidney

3、https://www.goldfinchbio.com/