瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日在澳大利亞墨爾本舉行的2019年第27屆國際血栓與止血學(xué)會年會（ISTH2019）上公布了血友病新藥Hemlibra（emicizumab）多項(xiàng)關(guān)鍵研究的新數(shù)據(jù)。

此次會上，羅氏總共呈現(xiàn)來自其血友病項(xiàng)目的21份摘要，包括5份口頭報(bào)告。來自4項(xiàng)關(guān)鍵性HAVEN臨床研究的數(shù)據(jù)，證實(shí)了Hemlibra在體內(nèi)存在或不存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者中的長期安全性、有效性和生活質(zhì)量受益。此外，羅氏還公布了IIIb期STASEY研究的首次中期分析，數(shù)據(jù)加強(qiáng)了HAVEN 1臨床研究中觀察到的在體內(nèi)存在因子VIII抑制劑的A型血友病成人及青少年（≥12歲）患者中的安全性。

羅氏首席醫(yī)療官兼全球產(chǎn)品開發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning醫(yī)學(xué)博士表示：“ISTH會議上的數(shù)據(jù)繼續(xù)增強(qiáng)了Hemlibra重新定義血友病患者臨床護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的潛力。來自STASEY研究的第一次中期分析的安全數(shù)據(jù)，這增加了越來越多的證據(jù)支持Hemlibra作為血友病患者的一個(gè)重要治療選擇。”  

（1）長期療效、安全性、生活質(zhì)量數(shù)據(jù)顯示Hemlibra治療的持續(xù)受益  

來自HAVEN項(xiàng)目（HAVEN 1，HAVEN 2，HAVEN 3，HAVEN 4；n=400）匯總更新數(shù)據(jù)顯示，存在或不存在因子VIII抑制劑的所有年齡段A型血友病患者中，高比例患者接受Hemlibra治療經(jīng)歷零治療出血，這種情況在藥物治療期間得以維持，中位時(shí)間83周。所有4項(xiàng)HAVEN研究，超過87%患者無關(guān)節(jié)出血（自發(fā)性或因受傷/創(chuàng)傷）、超過92%患者從第25周開始每個(gè)時(shí)間間隔內(nèi)沒有自發(fā)性出血。該藥已確立的安全性和耐受性得到維持。   此外，來自HAVEN 3和HAVEN 4研究的最新數(shù)據(jù)表明，在體內(nèi)存在或不存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者中，采用Haem-A-QoL問卷評價(jià)，與之前的事件性或預(yù)防性因子VIII治療相比，Hemlibra預(yù)防性治療對患者長期健康相關(guān)生活質(zhì)量有臨床意義改善。在開始使用Hemlibra治療前28天，2項(xiàng)研究有76%和79%就業(yè)患者報(bào)告沒有曠工；在治療第25周，2項(xiàng)研究有91%和93%的就業(yè)患者報(bào)告沒有曠工，之后，這些數(shù)字保持穩(wěn)定。  

（2）STASEY研究的中期數(shù)據(jù)加強(qiáng)了Hemlibra的安全性  

來自該研究首次中期分析結(jié)果，包括88例患者的數(shù)據(jù)，加強(qiáng)了Hemlibra在關(guān)鍵性HAVEN 1研究中的安全性。迄今為止，在全球70多個(gè)國家，HAVEN 1已成為Hemlibra獲批用于存在因子VIII抑制劑A型血友病患者的監(jiān)管基礎(chǔ)。在STASEY研究中，存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者中，沒有報(bào)告血栓性微血管病變或血栓性事件的病例，也沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號。18例（20.5%）患者報(bào)告了Hemlibra相關(guān)不良事件（AE），其中一例是嚴(yán)重的AE（導(dǎo)管部位膿腫）。在STASEY研究中，發(fā)生在≥10%患者中的最常見不良事件為注射部位反應(yīng)（14.8%）、關(guān)節(jié)疼痛（13.6%）、頭痛（11.4%）和常見的感冒癥狀（鼻咽炎，11.4%）。STASEY研究中接受Hemlibra治療的A型血友病患者的出血率也與HAVEN 1研究中先前報(bào)道的觀察結(jié)果一致。  

（3）在接受某些小手術(shù)的Hemlibra治療患者可能不需要額外的因子治療  

對HAVEN研究項(xiàng)目收集的數(shù)據(jù)進(jìn)行回顧性分析表明，存在或不存在因子VIII抑制劑的A型血友病患者，在接受某些小手術(shù)時(shí)，對預(yù)防性凝血因子（因子VIII替代療法或旁路藥物）的需求減少。大多數(shù)小手術(shù)（n=215）沒有使用預(yù)防性凝血因子（n=141；65.6%），其中90.8%沒有導(dǎo)致術(shù)后出血治療。在18個(gè)大手術(shù)中，有3個(gè)沒有使用預(yù)防性凝血因子，沒有術(shù)后出血。其余15個(gè)大手術(shù)均采用預(yù)防性凝血因子進(jìn)行治療，其中只有一例手術(shù)后出血治療。

Hemlibra是一種雙特異性單克隆抗體，能將激活天然凝血級聯(lián)反應(yīng)和恢復(fù)天然凝血過程所必需的2種蛋白質(zhì)——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。在臨床研究中，Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機(jī)體功能。   截至目前，Hemlibra分別獲70多個(gè)國家和40多個(gè)國家批準(zhǔn)用于體內(nèi)存在（基于HAVEN 1和HAVEN 2研究）及不存在（基于HAVEN 3和HAVEN 4研究）因子VIII抑制劑的A型血友病患者，預(yù)防或降低出血事件的發(fā)生頻率。該藥的開發(fā)，旨在幫助克服A型血友病群體當(dāng)前面臨的臨床挑戰(zhàn)：現(xiàn)有藥物藥效持續(xù)時(shí)間短、VIII抑制劑的產(chǎn)生、頻繁的靜脈輸注需求。  

原文出處：羅氏公司網(wǎng)站

原標(biāo)題：A型血友病新藥！羅氏公布Hemlibra廣泛臨床項(xiàng)目數(shù)據(jù)，顯示持久療效、安全及生活質(zhì)量獲益