Crystal Genomics是韓國一家商業(yè)階段的生物制藥公司，專注于在炎癥、腫瘤學(xué)和傳染病等未滿足的醫(yī)療需求領(lǐng)域，開展基于結(jié)構(gòu)的藥物發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新療法。

近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予CG-745治療胰腺癌的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），這是一種處于臨床階段的組蛋白脫乙?；福℉DAC）抑制劑，目前正開發(fā)用于數(shù)種血液學(xué)惡性腫瘤和實(shí)體瘤。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發(fā)病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。在研藥物獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，藥企有資格獲得罕見病藥物研發(fā)方面的各種激勵(lì)措施，包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨(dú)占期。

胰腺癌是一種致命性的疾病，也是美國癌癥死亡的主要原因之一。胰腺癌的發(fā)病率在過去幾十年中有所增加，被認(rèn)為是美國癌癥死亡的第四大原因，這種致命性疾病的患者5年生存率為8.5%。由于胰腺癌腫瘤對單用化療和放療反應(yīng)不佳，外科切除術(shù)是唯一已知的治療局限于胰腺疾病的治療方法。然而，晚期或復(fù)發(fā)性疾病患者無法從手術(shù)中獲益，這些患者的有效治療選擇有限，總生存率僅為11.5%。不幸的是，只有10%的胰腺癌患者患有局限性疾病，90%的胰腺癌患者仍然存在顯著未滿足的醫(yī)療需求。

目前，Crystal Genomics公司正在開展一項(xiàng)II期臨床研究，評估CG-745聯(lián)合吉西他濱和厄洛替尼治療局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胰腺癌的安全性和有效性。此外，還有另一項(xiàng)正在進(jìn)行的II期臨床試驗(yàn)，正在評估CG-745治療未接受過低甲基化藥物治療的骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的安全性和有效性。

Crystal Genomics公司于2013年成為全球第一家破譯偉哥（Viagra）藥物靶標(biāo)三維復(fù)雜結(jié)構(gòu)的團(tuán)隊(duì)，這項(xiàng)工作發(fā)表于頂級期刊《自然》。這項(xiàng)科學(xué)成就也驗(yàn)證了該公司在晶體基因組學(xué)領(lǐng)域的能力。目前，該公司技術(shù)平臺包括用于破譯疾病蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)的結(jié)構(gòu)化學(xué)蛋白質(zhì)組學(xué)（SCPTM）技術(shù)以及用于高效發(fā)現(xiàn)新藥物候選物的可溶性蛋白質(zhì)溶液（SPSTM）技術(shù)。

原文出處：Crystal Genomics Receives Orphan Drug Designation from the US FDA for CG-745 in Pancreatic Cancer

原標(biāo)題：胰腺癌新藥！CrystalGenomics組蛋白脫乙?；?HDAC)抑制劑CG-745獲美國FDA孤兒藥資格