今日，一家名為Omega Therapeutics的生物技術(shù)新銳走出隱身模式，進(jìn)入業(yè)界的視線。公司首席執(zhí)行官M(fèi)ahesh Karande先生談起其技術(shù)能力時(shí)，他說(shuō)，該公司“正在釋放人類(lèi)基因組的天然能力”。

Karande先生是諾華公司的前高管，他說(shuō)：“我們稱(chēng)自己為遺傳醫(yī)學(xué)，是因?yàn)槲覀兇_實(shí)是在給人類(lèi)基因組的基本調(diào)節(jié)劑用藥。這是以前從來(lái)沒(méi)有做過(guò)的事。”

Omega Therapeutics由知名風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering孵化，技術(shù)源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。兩位教授在2015年首次描述了3D DNA閉合環(huán)是如何控制基因組活性的。長(zhǎng)鏈DNA形成了這些環(huán)，因?yàn)樗鼈儽仨氝m合細(xì)胞核。這些環(huán)有助于將兩米的DNA“組織并封裝”成一個(gè)大約5微米或五百萬(wàn)分之一米的空間。每個(gè)環(huán)是一個(gè)或多個(gè)基因及其調(diào)控元素的“絕緣鄰域（insulated neighborhood）”。

所以O(shè)mega創(chuàng)建了一個(gè)平臺(tái)，可精確調(diào)整絕緣基因組域（IGD），或人類(lèi)基因組GenomStats™，這些都是DNA的3D閉環(huán)結(jié)構(gòu)，可以控制基因組活性，并能夠釋放基因組治療疾病的天然能力。這使得能夠在不改變核酸序列的情況下，獨(dú)特而快速地開(kāi)發(fā)出可治療疾病的特定療法，并覆蓋多種適應(yīng)癥。經(jīng)過(guò)工程設(shè)計(jì)的基因組調(diào)節(jié)劑，稱(chēng)為Omega Controllers™，可以將基因組活性精確調(diào)節(jié)至所需的治療水平，從而解決疾病的生物學(xué)根源。

據(jù)了解，這些調(diào)整，包括打開(kāi)或關(guān)閉基因，切掉致病基因或放入有缺陷基因的健康版本，都不會(huì)對(duì)基因組造成永久性的改變。

Mahesh Karande先生采訪中表示：“事實(shí)上，除了某些病毒和感染，幾乎所有人類(lèi)疾病都是由于基因組表達(dá)失調(diào)所致，要么是基因表達(dá)水平不正確，要么就是基因過(guò)分或過(guò)低表達(dá)。我們能夠?qū)⑦@種表達(dá)調(diào)整到應(yīng)該達(dá)到的原始水平。”

由于這種方法可能適用于許多疾病領(lǐng)域，因此Omega計(jì)劃建立一些合作伙伴關(guān)系，同時(shí)自行進(jìn)行管線的開(kāi)發(fā)。Flagship的普通合伙人David Berry博士說(shuō)，Omega的療法可用于提高體內(nèi)和體外療法的療效。

在體內(nèi)空間中，檢查點(diǎn)抑制劑是潛在的候選藥物。“其中許多都不如希望的那樣有效。有時(shí)免疫腫瘤藥物僅對(duì)30％的患者起作用。” Karande先生說(shuō)。

Omega可以鑒定出影響他們對(duì)這些療法反應(yīng)方式的特定基因。例如，如果某個(gè)基因在對(duì)某種免疫腫瘤藥物無(wú)反應(yīng)的患者中表達(dá)，那么Omega可能會(huì)敲低該基因的表達(dá)，以使該藥物更有效。在體外治療方面，Karande設(shè)想在體外進(jìn)行細(xì)胞治療時(shí)使用Omega的技術(shù)。

關(guān)于本次公司具體的融資數(shù)額，Omega Therapeutics沒(méi)有透露，但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以來(lái)都大力支持初創(chuàng)公司的發(fā)展，該機(jī)構(gòu)在今年3月募集了8.24億美元的新投資資金。

參考資料：

[1] Flagship Pioneering Unveils Omega Therapeutics and Appoints Seasoned BioPharma Executive Mahesh Karande as President and Chief Executive Officer Retrieved September 24 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190923005202/en/Flagship-Pioneering-Unveils-Omega-Therapeutics-Appoints-Seasoned

[2] New Flagship biotech wants to unleash your genome Retrieved on September 24 2019 from https://endpts.com/new-flagship-biotech-wants-to-unleash-your-genome/