Cumberland Pharmaceuticals是一家?？扑幹圃焐蹋铝τ谔峁└哔|(zhì)量的處方藥改善患者的護(hù)理。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)項(xiàng)目基金將對(duì)其研究性藥物ifetroban治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）相關(guān)心肌病的一項(xiàng)新的II期臨床項(xiàng)目進(jìn)行資助。

基于臨床前的發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)了Cumberland公司在7歲及以上DMD患者中調(diào)查ifetroban的申請(qǐng)。此外，F(xiàn)DA還通過孤兒藥資助項(xiàng)目撥付了超過100萬(wàn)美元的資金，以支持Cumberland公司開展一項(xiàng)II期DMD臨床研究。值得一提的是，這是獲批通過FDA孤兒產(chǎn)品開發(fā)項(xiàng)目資助的第一個(gè)DMD臨床項(xiàng)目。 DMD是一種罕見的、致命的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，其特征是肌肉的逐漸喪失，導(dǎo)致骨骼肌、心臟肌和肺肌的退化。這種惡化會(huì)導(dǎo)致運(yùn)動(dòng)的喪失以及輪椅依賴性。據(jù)估計(jì)，每3500-5000名男性兒童中就有1人患有這種疾病，使其成為兒童期最常見的肌肉疾病。心肌疾病現(xiàn)在是DMD患者死亡的主要原因。目前針對(duì)DMD相關(guān)心肌病還沒有普遍有效治療方法，該領(lǐng)域存在著顯著未滿足的醫(yī)療需求。

ifetroban分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：ebiochemicals.com） ifetroban是一種選擇性、強(qiáng)效、血栓素-前列環(huán)素受體（TPr）拮抗劑。對(duì)該分子的臨床前研究表明，在多個(gè)動(dòng)物模型中，用ifetroban阻斷TPr可改善心臟存活，同時(shí)增加心輸出量。這些令人鼓舞的發(fā)現(xiàn)使Cumberland制定了一個(gè)臨床項(xiàng)目，以評(píng)價(jià)ifetroban治療DMD心肌病的療效。這一新的孤兒藥物撥款資金將支持一項(xiàng)II期多中心研究，評(píng)估ifetroban治療DMD心肌病的安全性和有效性以及提高DMD兒童和男性的生活質(zhì)量。

Cumberland公司首席執(zhí)行官A.J.Kazimi表示：“我們的使命是開發(fā)滿足未滿足醫(yī)療需求的創(chuàng)新藥物，這一新項(xiàng)目是非常契合我們公司的戰(zhàn)略。由于ifetroban可能是唯一解決與這種致命疾病相關(guān)心力衰竭的藥物，因此我們非常感謝FDA的撥款，為這些危重患者開發(fā)新療法提供資金支持。”

原文出處：Cumberland Pharmaceuticals AnnouncesFDAOrphan Drug Grant Award For New Phase II Clinical Program