今日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美國FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib）突破性療法認定，用于治療慢性進行性纖維化間質(zhì)性肺病（ILD）患者。2014年，Ofev已經(jīng)獲得治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的突破性療法認定，并已批準(zhǔn)上市。目前，勃林格殷格翰已經(jīng)向監(jiān)管機構(gòu)遞交了該項新療法的監(jiān)管申請。

間質(zhì)性肺?。↖LD）是影響肺部間質(zhì)的疾病。這些患者可能出現(xiàn)漸進性表型，會導(dǎo)致肺部纖維化，肺功能下降，生活質(zhì)量惡化和早夭。導(dǎo)致漸進性纖維化ILD的原因雖然有很多種，但是疾病的癥狀和發(fā)展趨勢都很類似。

Ofev是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內(nèi)皮生長因子受體，血小板源性生長因子受體，以及成纖維細胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。今年9月，Ofev還在美國獲批用于延緩系統(tǒng)性硬化癥相關(guān)間質(zhì)性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降，這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲批療法。

圖片來源：勃林格殷格翰官網(wǎng)

這一認定是基于一項名為INBUILD的隨機，雙盲，含安慰劑對照組的3期臨床試驗，該試驗旨在評估Ofev在治療進行性纖維化間質(zhì)性肺病患者中的安全性，耐受性和療效。試驗數(shù)據(jù)顯示，在第52周，通過患者用力肺活量（FVC）的評估，Ofev的治療使患者的肺功能下降幅度減少了57%，達到試驗的主要終點。此外，值得一提的是，Ofev在試驗中延緩了多種進行性纖維化間質(zhì)性肺病患者的疾病進展速度。該試驗的數(shù)據(jù)已經(jīng)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上。

“我們相信Ofev可以為進行性間質(zhì)性肺病患者提供一種有效的治療選擇，滿足了這一高度未被滿足的需求，”勃林格殷格翰公司醫(yī)學(xué)和法規(guī)事務(wù)高級副總裁Thomas Seck博士說：“我們對獲得該突破性療法認定感到非常高興。我們期待與FDA緊密合作，推動該療法的批準(zhǔn)。”

參考資料：

[1] FDA Grants Ofev® Breakthrough Therapy Designation for Chronic Fibrosing ILDs with a Progressive Phenotype, Retrieved October 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-ofev-breakthrough-therapy-designation-for-chronic-fibrosing-ilds-with-a-progressive-phenotype-300936171.html