來源丨醫(yī)藥魔方Info

文丨白話文

11月20日，CDE官網(wǎng)顯示阿斯利康Selumetinib膠囊在國內(nèi)遞交臨床申請。值得注意的是，這款新藥剛剛于11月14日向美國FDA遞交新藥申請，用于治療3歲及以上叢狀神經(jīng)纖維瘤相關(guān)的1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）患者，這些患者無法通過手術(shù)治療，并被FDA授予了優(yōu)先審評資格。

NF1是一種無法治愈的遺傳疾病，發(fā)病率大約為1/3000~4000個新生兒。據(jù)估計，大約20~50%的NF1患者可能為叢狀神經(jīng)纖維瘤，這種腫瘤往往不能完全手術(shù)切除，復(fù)發(fā)風(fēng)險高。NF1患者可能會伴有許多并發(fā)癥，如學(xué)習(xí)困難、視力障礙、脊椎扭曲和彎曲、高血壓和癲癇。NF1還會增加一個人患其他癌癥的風(fēng)險，包括惡性腦瘤和白血病等。

Selumetinib是一款MEK 1/2抑制劑，MEK是RAS/MAPK信號通路中的關(guān)鍵蛋白激酶，而NF1的發(fā)病正是由于NF1基因突變擾亂了RAS/MAPK信號通路所導(dǎo)致的腫瘤生長。該藥于2019年4月被FDA授予突破性治療法稱號，2018年2月被授予孤兒藥資格。根據(jù)一項許可協(xié)議，阿斯利康和MSD正在全球聯(lián)合開發(fā)和商業(yè)化selumetinib。

一項代號為SPRINT的II期臨床研究顯示，selumetinib單藥治療可使NF1患者客觀緩解率（ORR）達(dá)到66%。ORR定義為腫瘤完全緩解或腫瘤體積縮小超過20%。阿斯利康/MSD正是基于此項臨床試驗結(jié)果向FDA提交了NDA，F(xiàn)DA給出的PDUFA日期為2020年Q2，如果該藥獲批，將成為FDA批準(zhǔn)的首個用于治療NF1的口服MEK1/2抑制劑。