11月28日 ，德國(guó)基因療法公司ViGeneron（ViGeneron GmbH）宣布完成了由中國(guó)投資者無錫藥明康德風(fēng)險(xiǎn)投資基金和紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投的A輪融資。

本輪融資將用于ViGeneron發(fā)展其臨床前基因治療技術(shù)，推動(dòng)兩項(xiàng)針對(duì)眼科基因療法產(chǎn)品的開發(fā)計(jì)劃。該技術(shù)可以將比現(xiàn)有技術(shù)更大的DNA序列傳遞到更廣泛的細(xì)胞中。

ViGeneron成立于2017年，總部位于慕尼黑，是從慕尼黑大學(xué)（LMU）衍生出來的一家生物技術(shù)初創(chuàng)公司。該公司利用其兩個(gè)技術(shù)平臺(tái)（vgAAV矢量平臺(tái)、REVeRT分離式AAV平臺(tái)）通過針對(duì)特定視網(wǎng)膜疾病的內(nèi)部基因治療計(jì)劃來滿足目前未被滿足的眼科醫(yī)療需求。

ViGeneron公司開發(fā)了一種基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法，該病毒載體通常用于基因療法中。然而，這種類型的載體可能具有諸如無法穿過體內(nèi)的血腦屏障之類的物理屏障的缺點(diǎn)。ViGeneron已對(duì)腺病毒顆粒進(jìn)行了基因工程改造，使其可以更輕松地跨越這些障礙。此外，這一基因療法可以應(yīng)用于視網(wǎng)膜上的多種細(xì)胞。

ViGeneron致力于解決的腺病毒載體的另一個(gè)局限性是它們不能攜帶長(zhǎng)DNA序列。為了解決這個(gè)問題，ViGeneron正在開發(fā)將基因的不同部分帶入細(xì)胞的載體。將這些DNA序列分別轉(zhuǎn)錄成mRNA分子，然后將其組裝在一起，形成帶有指向性信息的mRNA分子，以創(chuàng)建治療性蛋白質(zhì)。

近年來，基因治療領(lǐng)域在一步步向前發(fā)展，F(xiàn)DA和EMA看到了使用該技術(shù)的大量臨床試驗(yàn)應(yīng)用的激增。ViGeneron是公司開發(fā)下一代基因療法的趨勢(shì)的一部分，這些新一代基因療法可以更有效地傳遞治療基因。該領(lǐng)域的其他公司也正在開發(fā)一些方法，以治療涉及多種基因突變的復(fù)雜疾病。

注：原文有刪減