日前，百時美施貴寶（BMS）公司宣布，已經(jīng)向美國FDA遞交了靶向CD19抗原的CAR-T療法lisocabtagene maraleucel（liso-cel）的生物制品許可申請（BLA），治療復(fù)發(fā)/難治性（R/R）大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤患者（DLBCL）。這些患者至少接受過兩種前期療法。

Liso-cel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法。它已經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）。這款療法的獨(dú)特之處在于CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細(xì)胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細(xì)胞療法的毒副作用。

這一申請是基于liso-cel在名為TRANSCEND NHL 001臨床試驗(yàn)中的療效和安全性數(shù)據(jù)。BMS在日前召開的ASH年會上公布了這一試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。在能夠被評估的256名患者中，總緩解率達(dá)到73%，其中53%的患者達(dá)到完全緩解。

▲Liso-cel的療效數(shù)據(jù)（圖片來源：BMS官網(wǎng)）

在安全性方面，這款CAR-T療法產(chǎn)生的嚴(yán)重（3級以上）細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）只在2%的患者中出現(xiàn)，只有10%的患者出現(xiàn)3級以上嚴(yán)重神經(jīng)毒性。

▲Liso-cel的安全性數(shù)據(jù)（圖片來源：BMS官網(wǎng)）

BMS的這一申請是一周以來第二款遞交監(jiān)管申請的CAR-T療法。在2017年頭兩款CAR-T療法獲批之后，2020年有望迎來獲批CAR-T療法的爆發(fā)。吉利德科學(xué)的KTE-X19，BMS的Liso-cel，BMS與bluebird bio聯(lián)合開發(fā)的ide-cel都有望在明年獲批。我們期待更多CAR-T療法早日獲得批準(zhǔn)，為血液癌癥患者提供更多治療選擇。

參考資料：

[1] Bristol-Myers Squibb Announces Submission of Biologics License Application for CAR T-Cell Therapy Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) to FDA. Retrieved December 18, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191218005737/en

原標(biāo)題：速遞 | 百時美施貴寶CAR-T療法遞交監(jiān)管申請，治療大B細(xì)胞淋巴瘤