有關(guān)成本和價值的討論，一度變得更加復雜，甚至有了更多的商業(yè)味道。各界對創(chuàng)新的熱切預期，集采定價的影響，支付方、患者權(quán)益團體和監(jiān)管機構(gòu)，都在向醫(yī)藥行業(yè)的領(lǐng)跑者發(fā)出挑戰(zhàn)，要求醫(yī)藥行業(yè)既要證明人群相關(guān)的初始數(shù)據(jù)，又要保護價值，做到歷久彌新。

“比甲殼蟲樂隊更好？”

談論2020年的藥品研發(fā)價值，離不開有關(guān)藥品研發(fā)投入產(chǎn)出率的Eroom定律。與現(xiàn)有治療藥物相比，很多新藥只有較小的增量收益。隨著時間推移，藥物開發(fā)的速度越來越慢，價格也越來越昂貴。新藥的增量收益越小，導致證明新藥收益所需的臨床試驗規(guī)模就越大；與此同時，維持新藥收益的商業(yè)規(guī)模就愈發(fā)困難。這樣的范式，使得開發(fā)新藥的成本，每9年翻一番（經(jīng)過通脹調(diào)整）。

▲研發(fā)效率總體變化趨勢（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）

Eroom定律，有時也被形容為需要“比甲殼蟲樂隊更好”。大家可以想象，如果要求新出現(xiàn)的樂隊，都必須比甲殼蟲樂隊（The Beatles）更好，那么制作新的唱片，將會難上加難。

隨著創(chuàng)新藥品類別變得越來越擁擠，仿制藥越來越普遍，漸進式創(chuàng)新的費用也隨之增加。2019年，腫瘤用藥，就因跟風檢測“跟隨式創(chuàng)新”（me-too）化合物而受到詬病。對于業(yè)界重復測試非常相似的治療藥物，尤其是在見證到多次失敗之后，F(xiàn)DA腫瘤學卓越中心主任Richard Pazdur博士對這種現(xiàn)象提出批評。FDA已批準6種檢查點抑制劑免疫療法藥物（靶向PD-1/PD-L1藥物），用于14種不同類型的癌癥治療。但根據(jù)癌癥研究院（the Cancer Research Institute）估計，還有超過2,250項臨床試驗正在進行中，其中很多屬于雷同的試驗。

▲研發(fā)流程一些部分效率顯著改善，另外一些部分效率顯著下降（數(shù)據(jù)來源：參考資料[1]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）

很多國家和監(jiān)管機構(gòu)，都在希望設定的“比甲殼蟲樂隊更好”的標準，以及迅速老齡化和人口變化所導致的多樣化需求之間糾結(jié)。這些國家不會接受“跟隨式創(chuàng)新”（me-too）藥品的溢價。因此，在期望與面臨的研究、供應鏈和成本方面的不確定性之間，醫(yī)藥行業(yè)必須取得平衡。

圍繞全球老齡人口增長最快的國家這一現(xiàn)實，日本的監(jiān)管機構(gòu)正在做出規(guī)劃。人口老齡化，往往意味著將會花費更多，患者自付費用也會增加。為了保護消費者和維護國家的相關(guān)資源處于正常水平，對創(chuàng)新技術(shù)成色不足的藥品，取消高定價，這樣的強硬立場，不會妥協(xié)。但另一方面，業(yè)界認為，日本具有對最新化合物的友好環(huán)境，需要繼續(xù)維護這樣的聲譽。

陷入這種動態(tài)的醫(yī)藥公司，必須根據(jù)相關(guān)的藥品定價方案，改善商業(yè)化方面的靈活性。在2020年，如果這些公司致力于改善其在地方處方集中的地位，就有必要將越來越多的投入，從藥品銷售轉(zhuǎn)向解決方案銷售。

藥品招標，錙銖必較

招標是市場準入的正常組成部分，但對要價錙銖必較的藥品招標，是否會將新的競爭推向谷底？藥品招標，是各個國家、地方政府、醫(yī)療系統(tǒng)等，就藥品進行談判和簽訂采購合同的過程。采購方要求，醫(yī)藥商針對具體的批量承諾投標，然后根據(jù)最低成本，或最佳認知價值做出選擇。

與推薦的做法相比，藥品招標的做法，影響力更大；在大多數(shù)地區(qū)，相關(guān)機構(gòu)要求藥品采購招標。例如，在德國，藥劑師只能提供患者保健計劃指定的首選藥物。在全球許多不斷增長的醫(yī)療保健系統(tǒng)中，藥品招標越來越受到關(guān)注，也越來越本地化，這樣的發(fā)展趨勢，更有可能將創(chuàng)新藥品排除在外。相關(guān)的計劃，正在給醫(yī)藥商造成壓力，如果相關(guān)的醫(yī)藥商希望參與競爭，就需要大幅削減價格。

黏性價值框架

第三方價值框架（value framework）正在推動價值對話。這些第三方價值框架的例子，包括ICER（Institute for Clinical and Economic Review，臨床與經(jīng)濟評價研究所）與ASCO（American Society of Clinical Oncology，美國臨床腫瘤學協(xié)會）等多家機構(gòu)（這些相關(guān)機構(gòu)的英文簡稱、英文全稱以及中文全稱見本文篇末）。在過去的二十年中，這些機構(gòu)已經(jīng)推出了多種評估工具，幫助評價特定治療類別中藥品的成本和影響。

數(shù)據(jù)來源：參考資料[9]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖

隨著時間的推移，相關(guān)藥品的價格，會越來越受到各界關(guān)注。原因之一，是涉及采用率與可及性。ICER，正在通過使用新工具，使醫(yī)藥商和保險公司更易于訪問數(shù)據(jù)。同時，一些引人注目的采用案例，即使有關(guān)質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）指標的爭論有些令人眼花繚亂，但這些采用案例的影響力，正在成為大家熱烈討論的話題。賽諾菲公司（Sanofi）和再生元公司（Regeneron）與ICER合作，決定降低膽固醇藥物Praluent的凈價。美國退伍軍人事務部和CVS旗下的處方藥品福利管理子公司CVS Caremark，都采用了ICER指標，來評估保險除外責任（coverage exclusions）。

▲美國的5個相關(guān)價值評價框架一瞥（數(shù)據(jù)來源：參考資料[10]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖）

變革的第二個推動力，是溶瘤藥（oncolytics），以及為評估這些溶瘤藥的成本，在過去五年間創(chuàng)建的多個新框架。相關(guān)的管線中，有850種新的腫瘤治療藥物。評價數(shù)據(jù)顯示，最近的中位數(shù)價格為16萬美元，有些則超過50萬美元。大家普遍認為，沒有哪個框架是完美的，但在價值對話中，已將這些做法視為一個好的開端。

由于在發(fā)布之前，這些第三方框架就通常被用于評估價值，因此公司也將重點放在更早地傳達價值上。在這方面，歐洲起步最早，相關(guān)國家重新調(diào)整了溝通流程，以支持NICE（The National Institute for Health and Care Excellence，英國國家衛(wèi)生與服務優(yōu)化研究院）和其它衛(wèi)生技術(shù)評估委員會不斷發(fā)展變化的評價流程?，F(xiàn)在，其它地區(qū)也紛紛效仿，預計在未來18個月內(nèi)，將重新制定重要的傳播策略。包括這些框架在內(nèi)的新方法，或被更早采用，同時也會更透明。這些舉措，將對早期數(shù)據(jù)以及整合的臨床和商業(yè)開發(fā)，帶來新的壓力。

傳達您的價值觀

在專注于創(chuàng)造價值的世界中，保持聲譽的動因，來自于公司對自身價值的重視。我們已經(jīng)看到兌現(xiàn)價格承諾；簽訂以價值為基礎的合同。在過去的五年中，大家看到，強調(diào)價格承諾的公司數(shù)量，以及新的以價值為基礎相關(guān)聯(lián)的保險覆蓋數(shù)量之間，發(fā)生了重大轉(zhuǎn)變。

在2020年及以后，這些合同將越來越側(cè)重于結(jié)局，并且將緊貼既得利益，保護合作伙伴關(guān)系與患者、醫(yī)療服務提供方之間的數(shù)據(jù)的完整性。在這樣的情況下，醫(yī)藥公司面臨兩個主要挑戰(zhàn)，包括具體了解需要測量什么，以及如何交流溝通。醫(yī)療服務提供方，對測量造成的挑戰(zhàn)，并不陌生。醫(yī)療服務提供方，是衛(wèi)生政策審查的第一個“吃螃蟹者”，但對進入基于價值的醫(yī)療照護，卻猶豫不決。

為了改善結(jié)局合同（outcome contract），支付方非常明確地指出，哪些患者正在接受治療，從這些接受治療的每一位患者的角度，就某些昂貴的藥品進行談判。他們正在與研究機構(gòu)合作，從瞄準將最有可能受益的人群，縮小為管理預算并獲得會員結(jié)果的關(guān)鍵途徑。

溝通交流，是價值的另一個關(guān)鍵因素。公司應該樹立一種價值理念，使跨職能體系與所有價格行為保持一致。這些確保價值組合的價值行為，具有以下特征：具有戰(zhàn)略性，目標明確；經(jīng)濟實惠；政治上可行；可訪問，經(jīng)得起檢驗；整合到跨業(yè)務部門和特許經(jīng)營的戰(zhàn)略計劃中。有關(guān)價格，以及藥品能否針對價格傳遞價值的對話，正在不斷加速，面對這樣的趨勢，醫(yī)藥行業(yè)的話語方式，必須改變。

如何應對2020年的價值評估

積極主動應變

整個組織的工作，從一個地方開始，提前確定將哪些地方作為投入重點，準確估計將要開展的談判，將會將價格壓倒多低；了解可以在哪些關(guān)鍵國家，建立價值驅(qū)動關(guān)系，維護合作伙伴關(guān)系。

以不同的方式溝通交流

在溝通交流方面，尤其是風險和聲譽團隊，需要與臨床和商業(yè)領(lǐng)導者合作，重新規(guī)劃在價格敏感、價值驅(qū)動的市場中開始溝通、交流的方式和時間。隨著定價爭議的繼續(xù)，建立專門的溝通交流渠道，以容易產(chǎn)生共鳴的話語方式，討論價格透明度，努力改善藥品的可及性。

建立新型伙伴關(guān)系

與保險公司、政策制定者和醫(yī)療保險與醫(yī)療補助服務局（CMS）合作，參與關(guān)于與新的創(chuàng)新步伐相適應的藥品報銷和支付策略的對話。此外，在藥品定價之前，應充分考慮患者的聲音，特別是在自付費市場，出發(fā)考慮患者的聲音，有助于找出對價格敏感的患者細分群體，有針對性地確定最佳定價策略。

附: 相關(guān)機構(gòu)、法案英文簡稱、英文全稱、中文譯名：

數(shù)據(jù)來源：參考資料[9]，[10]，藥明康德內(nèi)容團隊制圖

免責聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。

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