看點：

首款具有特定基因組特征GIST患者精準(zhǔn)療法獲批；

FDA授予Molgradex治療肺泡蛋白沉積癥的突破性療法資格認定；

華海安立生坦片入局集采；

NMPA-2019完美收官，PD-1第一格局已成；

盟科醫(yī)藥首款抗菌新藥獲CDE報產(chǎn)。

FDA最新審批動態(tài)

2020年才剛剛開始，F(xiàn)DA喜訊不斷，孤兒藥獲批、罕見病藥突破新療法被認定。

孤兒藥Ayvakit獲FDA批準(zhǔn)上市

1月10日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)BlueprintMedicines公司開發(fā)的Ayvakit（avapritinib）上市，用于治療無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者。

Ayvakit（avapritinib）是一款強力的高特異性KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。這款新藥曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認定，以及快速通道資格，孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。

Blueprint公司的新聞稿指出，這是首款獲批治療具有特定基因組特征GIST患者的精準(zhǔn)療法。

去年，基石藥業(yè)與BlueprintMedicines公司達成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得Ayvakit和其它兩款特異性激酶抑制劑在大中華區(qū)的臨床開發(fā)與推廣權(quán)益。

Molgradex拿下FDA突破性療法認定

美國FDA授予其在研藥物Molgradex突破性療法認定，用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（autoimmunepulmonaryalveolarproteinosis，aPAP）患者。

Molgradex是一種重組人源GM-CSF的吸入制劑。它已經(jīng)被美國FDA和歐洲藥品管理局授予治療PAP患者的孤兒藥資格。目前，Molgradex還在被開發(fā)用于治療因非結(jié)核分枝桿菌（NTM）導(dǎo)致肺部感染的患者。

NMPA審批新動態(tài)

本周CDE的48個報生產(chǎn)受理號（36個品種）審評審批辦理狀態(tài)更新；其中34個品種狀態(tài)為“已發(fā)件”，2個品種“在審批”，即將上市。具體內(nèi)容見下表：

國內(nèi)PD-1單抗“4＋2”競爭局面形成

伴隨著百濟神州替雷利珠單抗注射液的上市，國內(nèi)PD-1競爭格局已定，第一梯隊，“2＋4”模式：4家國產(chǎn)藥品以及2家進口藥品。

隨著數(shù)據(jù)的逐漸成熟，國內(nèi)PD-1單抗顯示出優(yōu)異的臨床療效，免疫相關(guān)的安全性事件正逐步成為臨床開發(fā)和市場推廣需要重點關(guān)注的問題。

期待2020年第二梯隊的獲批上市，為腫瘤患者帶來更多的可能性。

齊魯制藥雙重市場發(fā)力，搶占原研市場

齊魯以仿制藥6類申報上市的他克莫司軟膏已發(fā)件，以仿制藥3類申報上市的注射用比伐蘆定已經(jīng)“在審批”，若順利獲批生產(chǎn)，將成為公司第2個視同通過一致性評價的注射劑產(chǎn)品，目前注射用比伐蘆定未有企業(yè)過評，信立泰、雙成藥業(yè)提交的一致性評價申請在審評中。

他克莫司的市場領(lǐng)軍企業(yè)為原研企業(yè)安斯泰來制藥，近年來隨著國內(nèi)仿制藥的沖擊，市場份額不斷下滑。國內(nèi)企業(yè)中，杭州中美華東制藥的份額排在前列。齊魯入局會帶來怎樣的格局變化，我們拭目以待。

華海安立生坦片獲批，入局集采！

安立生坦片主要用于治療有(世界衛(wèi)生組織)WHOⅡ級或Ⅲ級癥狀的肺動脈高壓患者（WHO組1），用以改善運動能力和延緩臨床惡化。

作為已經(jīng)確定的新一輪全國藥品集中采購33個品種之一，華海本次上市視同通過一致性評價，擁有了入局資格，有可能在1月17日的全國集采招標(biāo)中與其他廠家進行角逐。目前全國集采安立生坦片競爭情況如下：

CDE審評審批新受理

本周（2020年1月3日-1月10日），CDE新增報生產(chǎn)受理號27個品規(guī)，涉及23個品種；其中僅1個新藥，為盟科醫(yī)藥首個抗菌新藥康泰唑胺片，具體內(nèi)容如下：

康泰唑胺

康泰唑胺是一款口服噁唑烷酮類抗菌藥，為盟科醫(yī)藥首款抗菌新藥，旨在用于治療耐藥菌例如耐甲氧西林金黃色葡萄球菌（MRSA）和耐萬古霉素腸球菌（VRE）引起的感染，為醫(yī)生和患者提供一種比現(xiàn)有噁唑烷酮類藥物更加安全和更好耐受的治療選擇。

值得提及的是康泰唑胺于2018年9月獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療急性細菌皮膚和皮膚組織感染。

據(jù)藥智藥品注冊與受理數(shù)據(jù)庫顯示，目前同類批準(zhǔn)上市的新藥有利奈唑胺和特地唑胺，且目前豪森和華邦藥業(yè)利奈唑胺仿制藥國內(nèi)已上市。

本周盟科醫(yī)藥和華海藥業(yè)聯(lián)合申報該藥品上市，有望給國內(nèi)患者帶來新的福音。

數(shù)據(jù)來源：藥智數(shù)據(jù)、企業(yè)公告等網(wǎng)絡(luò)公開數(shù)據(jù)

信息來源：藥智數(shù)據(jù)、企業(yè)公告等網(wǎng)絡(luò)公開信息