Biohaven制藥公司近日宣布，已成功完成與美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）關(guān)于vazegepant鼻內(nèi)給藥用于偏頭痛急性治療 II期臨床和非臨床的互動(dòng)。該公司解決了FDA提出的所有問題，并將把10mg劑量vazegepant鼻內(nèi)給藥方案推進(jìn)到一項(xiàng)雙盲、安慰劑對(duì)照III期臨床試驗(yàn)中。   根據(jù)Biohaven先前報(bào)道，在II/III期劑量發(fā)現(xiàn)試驗(yàn)中，10mg和20mg劑量vazegepant鼻內(nèi)方案在給藥后2小時(shí)消除疼痛和最煩人癥狀的共同主要監(jiān)管終點(diǎn)方面，與安慰劑相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)勢(shì)。該試驗(yàn)中，vazegepant鼻內(nèi)給藥顯示出快速起效，最早15分鐘疼痛緩解、30分鐘后恢復(fù)正常功能、持續(xù)獲益48小時(shí)。   偏頭痛是全球第三大最常見疾病和第六大致殘性疾病，已被世界衛(wèi)生組織（WHO）列為10大最致殘疾病之一。據(jù)估計(jì)，全球偏頭痛患者總數(shù)超過10億人，美國(guó)有近4000萬(wàn)。偏頭痛的特征是持續(xù)4-72小時(shí)的虛弱發(fā)作，并伴有多種癥狀，包括中度至重度疼痛強(qiáng)度的搏動(dòng)性頭痛，可伴有惡心或嘔吐，和/或?qū)β曇裘舾校ㄎ仿暎┖蛯?duì)光敏感（畏光）。由于90%以上的偏頭痛患者在發(fā)作期間無(wú)法正常工作或功能，因此對(duì)新的急性治療方法存在著顯著未滿足的需求。   vazegepant是第三代、高親和力、選擇性、結(jié)構(gòu)獨(dú)特、小分子CGRP受體拮抗劑，是唯一一個(gè)處于后期臨床開發(fā)階段的鼻內(nèi)CGRP受體拮抗劑，該化合物來(lái)自Biohaven公司的NOJECTION偏頭痛平臺(tái)。vazegepant可阻斷CGRP受體，抑制CGRP神經(jīng)肽的生物活性。CGRP是一種神經(jīng)遞質(zhì)，具有擴(kuò)張血管的作用。CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學(xué)相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)區(qū)域表達(dá)。抑制CGRP信號(hào)通路是偏頭痛急性治療的一種新的作用機(jī)制。 鼻內(nèi)vazegepant使用Aptar Pharma公司的單劑量系統(tǒng)（UDS）進(jìn)行給藥，該系統(tǒng)旨在實(shí)現(xiàn)藥物的系統(tǒng)性遞送。該設(shè)備已獲得批準(zhǔn)，用于在美國(guó)銷售的使用Aptar技術(shù)給藥的多種藥品。   vazegepant是Biohaven公司NOJECTION偏頭痛平臺(tái)的最新成員，已在一項(xiàng)關(guān)鍵試驗(yàn)中證明了療效。2020年2月27日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Nurtec ODT（rimegepant，75mg，口腔崩解片）用于成人偏頭痛的急性治療。Biohaven相信，vazegepant鼻內(nèi)制劑將補(bǔ)充公司的其他CGRP靶向制劑，包括Nurtec ODT。   Biohaven公司首席執(zhí)行官Vlad Coric表示：“基于與FDA的這種積極互動(dòng)，我們期待著在年中推進(jìn)我們的III期臨床試驗(yàn)，即鼻用vazegepant 10mg用于偏頭痛的急性治療。如果獲得批準(zhǔn)，這種新型的vazegepant鼻內(nèi)制劑將補(bǔ)充我們最近批準(zhǔn)的Nurtec ODT口腔崩解片，增加另一種創(chuàng)新治療方案，幫助偏頭痛患者獲得快速緩解。Biohaven已經(jīng)建立了一支世界一流的銷售團(tuán)隊(duì)，完全有能力交付我們整個(gè)管線。如果計(jì)劃中的III期試驗(yàn)獲得陽(yáng)性結(jié)果，我們將有可能在明年提交vazegepant鼻內(nèi)制劑的新藥申請(qǐng)（NDA）。”   原文出處：Biohaven to Advance Vazegepant into Phase 3 for the Acute Treatment of Migraine Following Successful End of Phase 2 Meeting with FDA