來(lái)自即刻藥聞

3月23日，F(xiàn)DA官網(wǎng)數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，F(xiàn)DA授予吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）公司開(kāi)發(fā)的在研抗病毒療法瑞德西韋（remdesivir）孤兒藥資格（Orphan Drug Designation），其適應(yīng)癥為冠狀病毒疾病2019（COVID-19）。

FDA的孤兒藥資格認(rèn)定項(xiàng)目旨在促進(jìn)治療罕見(jiàn)疾病或狀況的藥物或生物制品的開(kāi)發(fā)。罕見(jiàn)疾病的定義是在美國(guó)患病人數(shù)小于20萬(wàn)人。獲得孤兒藥資格的在研療法能夠獲得一系列促進(jìn)藥物開(kāi)發(fā)的優(yōu)惠，其中重要的一條是如果該療法的孤兒藥適應(yīng)癥獲得批準(zhǔn)，該藥物可以在這一適應(yīng)癥方面享有7年市場(chǎng)獨(dú)占期（exclusivity）。意味著如果FDA批準(zhǔn)瑞德西韋用于治療COVID-19，7年內(nèi)其它醫(yī)藥公司開(kāi)發(fā)的仿制藥不能在美國(guó)上市。除此以外，在藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中，研發(fā)公司還能夠獲得與合格臨床測(cè)試相關(guān)的稅務(wù)抵免，以及遞交新藥申請(qǐng)時(shí)特定費(fèi)用的減免等其它優(yōu)惠。

吉利德科學(xué)公司開(kāi)發(fā)的瑞德西韋近來(lái)成為大家關(guān)注的熱點(diǎn)藥物。它是一款抗病毒療法，其作用機(jī)制為抑制RNA依賴性RNA聚合酶的活性，從而抑制RNA病毒的增殖。目前，吉利德公司正在進(jìn)展6項(xiàng)臨床試驗(yàn)，檢驗(yàn)瑞德西韋治療不同類型的COVID-19患者的療效。其中，在中國(guó)進(jìn)行的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)有望在4月獲得結(jié)果。

為了滿足可能出現(xiàn)的未來(lái)需求，該公司已經(jīng)擴(kuò)大瑞德西韋的生產(chǎn)能力，并且將生產(chǎn)兩種瑞德西韋的配方（液體和凍干）。昨日，該公司表示，目前正在將提供個(gè)人同情使用（compassionate use）緊急通道過(guò)渡到擴(kuò)展使用項(xiàng)目（expanded access programs），這種方法將加速重癥患者獲得瑞德西韋的機(jī)會(huì)，并能夠收集所有參與患者的數(shù)據(jù)。這些項(xiàng)目目前正在與全球各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)聯(lián)合快速開(kāi)發(fā)。

參考資料:

[1] Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products. Retrieved 2020-03-24, from https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=739020

原標(biāo)題：瑞德西韋今日獲FDA孤兒藥資格，有望獲7年市場(chǎng)獨(dú)占期