3月27日，基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（基石藥業(yè)-B,02616.HK）宣布，公司已向臺灣衛(wèi)生福利部食品藥物管理署（TFDA）提交胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）精準靶向藥物avapritinib的上市申請。

Avapritinib是一款在研、強效、選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑，用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的、不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。該藥物已于2020年3月9日獲TFDA新藥優(yōu)先審查資格認定，是目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥物。

GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導(dǎo)致的細胞生長失調(diào)有關(guān)。由于GIST對化療和放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）。然而，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對現(xiàn)有大中華區(qū)已批準的TKI藥物均不敏感，ORR為0%，中位無進展生存期僅3至5個月，總生存期約15個月。除了D842V之外，既往已批準的GIST治療藥物對于其它罕見的PDGFRA外顯子18突變療效也并不理想。

目前基石藥業(yè)向TFDA遞交的臨床數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯著抗腫瘤活性，客觀緩解率（ORR）達 84%, 且大多數(shù)不良反應(yīng)均為1級或2級，中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達到，61%的患者DOR≥6個月。

值得一提的是，Avapritinib是基石藥業(yè)第二款遞交上市申請的藥物。此前，基石藥業(yè)已在向臺灣TFDA提交首了款用于成人復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血?。ˋML）新藥——TIBSOVO（ivosidenib）的上市申請。此外，基石藥業(yè)負責(zé)人表示，除臺灣外，2020年上半年將計劃針對同一適應(yīng)癥在中國大陸遞交avapritinib的新藥上市申請，以滿足更多患者之需。

編輯/haon