近日，位于美國(guó)舊金山的初創(chuàng)生物企業(yè)E-Scape Bio異軍突起，宣布獲得6300萬(wàn)美元的A輪融資。投資方由OrbiMed領(lǐng)投，其他投資者包Novo Holding A/S、Johnson & Johnson Innovation (JJDC)、Novartis Venture Fund、Osage University Partners、Lilly Asia Ventures和Sutter Hill Ventures。所獲投資將用于開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾?。ɡ绨柎暮Ｄ　⑴两鹕〉龋┑尿?qū)動(dòng)基因靶向藥物。  

E-Scape Bio公司是由Robert Mahley博士和Yadong Huang博士這兩位科學(xué)家聯(lián)合創(chuàng)立的，他們都來(lái)自于，專注神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域研究的生物醫(yī)藥研究機(jī)構(gòu)Gladstone Institutes。

（圖片來(lái)源：Fierce Biotech）

大約5年前，兩位科學(xué)家創(chuàng)立該公司的大背景是：阿爾茨海默病采取針對(duì)大腦特征性淀粉樣病變的策略，面臨許多臨床試驗(yàn)都失敗了，阿爾茨海默病成為生物醫(yī)藥界的大難題。他們反思，決定從零開(kāi)始，找準(zhǔn)阿爾茨海默病的致病驅(qū)動(dòng)基因，開(kāi)發(fā)驅(qū)動(dòng)基因靶向藥，有針對(duì)性選擇對(duì)攜帶有這些基因、容易發(fā)病的高危人群，開(kāi)展相關(guān)臨床試驗(yàn)，尋求突破。

該公司瞄準(zhǔn)的核心技術(shù)領(lǐng)域，正是基于這兩位科學(xué)家對(duì)于載脂蛋白ApoE在神經(jīng)系統(tǒng)功能影響的研究成果。他們的研究發(fā)現(xiàn)ApoE的突變體ApoE4，是阿爾茨海默病發(fā)病機(jī)理中的重要驅(qū)動(dòng)因子，很可能在攜帶者還沒(méi)有出現(xiàn)癥狀甚至更早期，ApoE4就已經(jīng)在體內(nèi)促發(fā)致病作用了。

“ApoE4等位基因，是阿爾茨海默病的遺傳風(fēng)險(xiǎn)因子，ApoE4拷貝擴(kuò)增，已被確認(rèn)為阿爾茨海默病的驅(qū)動(dòng)因子。”Mahley博士說(shuō)。

（E-Scape Bio產(chǎn)品管線，圖片來(lái)源：公司官網(wǎng)）

阿爾茨海默病是一種常見(jiàn)的失智癥（dementia ）類型，它的危害不容忽視，全球患病人數(shù)多達(dá)1500萬(wàn)，美國(guó)有550萬(wàn)。由于缺乏有效治療手段，預(yù)計(jì)到2030年患病人數(shù)將增加到約7500萬(wàn)。目前，包括阿爾茨海默病在內(nèi)，全球大約有5000萬(wàn)人患有各種類型的失智癥。

失智癥的治療花費(fèi)，預(yù)計(jì)到2050年將達(dá)到1萬(wàn)億美元。許多公司都在嘗試開(kāi)發(fā)神經(jīng)退行性疾病的可治療靶點(diǎn)，例如淀粉樣蛋白和Tau蛋白，但迄今都未能有突破。

（圖片來(lái)源：E-Scape Bio公司官網(wǎng)）

E-Scape Bio異軍突起，突破傳統(tǒng)，專注于阿爾茲海默病的基因治療靶點(diǎn)，也正是這一點(diǎn)，吸引了許多大名鼎鼎的投資者的青睞！

“我們確信，我們已經(jīng)擁有了針對(duì)阿爾茨海默病遺傳驅(qū)動(dòng)因素的治療方案，將會(huì)盡快構(gòu)建相關(guān)的產(chǎn)品研發(fā)管線，進(jìn)一步推向臨床開(kāi)發(fā)。” E-Scape Bio代理CEO Leon Chen先生說(shuō)。

參考資料：

[1] Bay Area's E-Scape Bio Bursts Out of Stealth Mode With $63 Million to Tackle Alzheimer's

[2] Big Pharma VCs jump in to back a $63M mission to tackle a genetic driver of Alzheimer’s

原標(biāo)題：新銳 | A輪6300萬(wàn)美元，異軍突起！阿爾茲海默病轉(zhuǎn)向基因靶向療法