FOURIER研究是一項跨國的Ⅲ期雙盲隨機對照試驗。旨在評估與安慰劑加他汀治療相比Evolocumab聯(lián)合他汀類藥物治療是否能夠降低心血管事件。這項臨床試驗表明Repatha最大程度地降低了LDL-C的水平，幫助降低了像心臟病、中風和冠狀動脈血運重建等主要心血管事件的風險。

該FOURIER研究原本將幫助安進打造這一重磅藥物，業(yè)內(nèi)認為該藥物可以顯著降低主要心臟事件的風險。然而，試驗結果卻與預期相反，結果顯示該藥物缺乏死亡率的收益，并不能顯著降低死亡風險。這也使得付款人會繼續(xù)維持原有的治療方法，繼續(xù)拒絕對這一新型產(chǎn)品的付費和購買。

現(xiàn)在，F(xiàn)OURIER被付款人當做證據(jù)，證明為什么安進的價格應該遠低于預設價格。本周早些時候，研究人員在“美國醫(yī)學協(xié)會雜志”發(fā)表的一項研究中指出，該藥物每年的花費不應該超過4,536美元，這一價格不及現(xiàn)行定價的三分之一。

鑒于付款人的強硬態(tài)度，以及目前可用的成本理由報告十分有限，其成功說服付款人接受更高的藥物購買價格的機會似乎非常渺茫。美國制藥行業(yè)內(nèi)，付款人對昂貴藥物定價的質(zhì)疑是各大藥企都感到頭痛的問題。獲得FDA的批準上市并不能保證一款藥品可以在商業(yè)上取得巨大成功。這也導致各大制藥廠商必須慎重考慮自己的產(chǎn)品線構成。

PCSK9抑制劑是一類單抗藥物，靶標是一種名為前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，該蛋白可降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認為心血管疾?。–VD）的主要風險因子。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，被視為他汀類（如Lipitor和Zocor）之后降脂領域取得的最大進步。在這一輪研發(fā)競賽中，安進的Repatha（evolocumab）和賽諾菲/Regeneron的Praluent（alirocumab）處于領先地位，輝瑞的bococizumab稍微落后，諾華、羅氏及默沙東則正在努力追趕。

心血管疾病是全球人類的第一殺手。據(jù)統(tǒng)計，每年全球死于心血管疾病的患者人數(shù)將近2000萬。到2030年，這一數(shù)字將進一步上升到2360萬。冠心病、中風、心肌梗死……這些心血管疾病給患者和家庭，乃至整個社會都帶來了極大的醫(yī)療負擔。