今日，Biohaven制藥公司宣布， FDA通知公司可以對(duì)治療萎縮性脊髓側(cè)索硬化(ALS)患者的舌下藥物BHV-0223開展 臨床試驗(yàn)。FDA允許開展下一步試驗(yàn)的許可緊隨著新藥申請(qǐng)的通過，Biohaven預(yù)計(jì)在這個(gè)季度開展對(duì)BHV-0223生物等效性的研究。先前，Biohaven從 FDA獲得監(jiān)管反饋，可以通過505(b)(2)途徑獲得BHV-0223治療ALS的新藥申請(qǐng)，該途徑不需要額外的有效性和毒理學(xué)研究。

BHV-0223是一種新型的口服消解片(ODT)，主要成分為谷氨酸調(diào)節(jié)劑利魯唑，其目的是超越當(dāng)前利魯唑療法的局限性。盡管利魯唑已經(jīng)是 FDA批準(zhǔn)的ALS藥物，但是該藥物需要吞咽，對(duì)于ALS患者來說，該療法很難開展。這些藥片還含有一定的藥代動(dòng)力學(xué)(PK)和藥物限制，包括與降低藥物水平的消極食物效應(yīng)有關(guān)。

Biohaven與Catalent簽署了全球獨(dú)家協(xié)議，BHV-0223使用了Zydis ODT速溶的技術(shù)，使其成為獨(dú)一無二的舌下ALS藥物。在之前的 臨床試驗(yàn)中，BHV-0223較利魯唑在PK上更為穩(wěn)定。

BHV-0223是Biohaven谷氨酸調(diào)制技術(shù)平臺(tái)的主要候選藥物之一，正在探討在多個(gè)適應(yīng)癥中的療效。調(diào)節(jié)谷氨酸神經(jīng)傳遞的藥物可能在多種疾病中具有治療潛力，包括ALS、阿爾茨海默氏癥、雷特綜合癥、癡呆、肌張力障礙、共濟(jì)失調(diào)、耳鳴、焦慮障礙以及像重度 抑郁癥等情感障礙。

Biohaven執(zhí)行主任Irfan Qureshi說：“ALS是一種嚴(yán)重的神經(jīng)退行性疾病，目前可選擇的治療方案很少。我們相信通過增強(qiáng)配方、劑量和BHV-0223的給藥途徑，可以顯著改善ALS患者的病情。吞服的藥物可能會(huì)導(dǎo)致ALS患者不適、咳嗽、窒息、疼痛以及吞咽和呼吸協(xié)調(diào)的問題。而舌下藥物BHV-0223能夠很好的解決這一問題。”