11月7日，致力于腎疾病治療創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的Keryx Biopharmaceuticals表示，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了公司Auryxia（檸檬酸鐵）一項(xiàng)新的適應(yīng)癥申請(qǐng)，這項(xiàng)被批準(zhǔn)的新適應(yīng)癥為用于未進(jìn)行透析治療的慢性腎病成年患者缺鐵性貧血的治療。Auryxia最初于2014年9月被批準(zhǔn)治療需要接受透析治療的慢性腎病患者血磷水平的控制。

隨著這次新的適應(yīng)癥獲批，將會(huì)有上百萬(wàn)的更多慢性腎病患者從Auryxia治療中獲益。該款藥物在藥店可以獲得并且已被醫(yī)療保險(xiǎn)D部分和美國(guó)的商業(yè)保險(xiǎn)商廣泛覆蓋。

紐約Great Neck的Northwell Health腎病及高血壓部門(mén)的Steven Fishbane博士表示：“美國(guó)3000萬(wàn)慢性腎病患者中大約一半同時(shí)伴有缺鐵癥狀，Auryxia是目前為止唯一一個(gè)獲批的專(zhuān)用于未接受透析治療的慢性腎病患者缺鐵性貧血的片劑藥物。從今天開(kāi)始，臨床醫(yī)生將可以處方該款口服鐵劑幫助絕大多數(shù)并未得到最佳醫(yī)治的病患改善病情。”

Keryx高級(jí)副總裁及首席醫(yī)學(xué)官John Neylan博士表示：“對(duì)于更廣泛的適應(yīng)癥獲得了FDA的認(rèn)可我們感到非常高興，該藥物將作為一線(xiàn)治療選擇用于慢性腎病及缺鐵性貧血成人患者的治療。”

Auryxia這次補(bǔ)充新藥申請(qǐng)的獲批是基于一項(xiàng)為期24周、安慰劑對(duì)照、在234名非透析依賴(lài)性慢性腎病成年患者中開(kāi)展的臨床3期試驗(yàn)的結(jié)果。入組這項(xiàng)研究的患者的血紅蛋白水平應(yīng)在9.0 g/dL到11.5 g/dL之間，且對(duì)之前的補(bǔ)鐵治療不耐受或治療不佳。試驗(yàn)中的起始劑量為每天3片餐時(shí)用藥，研究中每天的平均用藥為5片。重要的是，在治療期間入組患者不允許接受其他的口服或注射鐵劑以及紅細(xì)胞生成刺激劑的補(bǔ)充。

研究結(jié)果顯示，對(duì)于大多數(shù)患者（52.1 %, n=61/117，相較于安慰劑組的19.1 %, n=22/115）在16周療效期內(nèi)的任一時(shí)間點(diǎn)，通過(guò)Auryxia用藥均可以獲得>1 g/dL血紅蛋白水平的顯著升高，這是具有顯著臨床意義的結(jié)果。

在此研究中，檸檬酸鐵總體耐受性良好，不良事件也與檸檬酸鐵的已知副作用相一致。這項(xiàng)3期研究中的最常見(jiàn)的不良事件及發(fā)生率分別為腹瀉（21%）、便秘（19%）、糞便變色（15%）、惡心（11%）、腹痛（6%）及高血鉀（7%），這些結(jié)果已經(jīng)在線(xiàn)發(fā)表在2017年1月的《Journal of the American Society of Nephrology》（JASN）。