11月13日，美國干細胞療法開發(fā)的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干細胞療法ISC-hpNSC用于帕金森治療臨床試驗中首個隊列研究的6個月中期研究積極結(jié)果，首個隊列中的所有入組患者均達到了主要研究終點，同時治療方法安全性良好。

ISCO公司高級副總裁及首席科學官Russell Kern博士表示：“在這項接受干細胞移植后持續(xù)12個月臨床試驗中，目前已得到前6個月的療效結(jié)果。雖晚臨床樣本量較小使得該結(jié)果沒法觀察到臨床上的統(tǒng)計學差異，但是中期結(jié)果是非常鼓舞人心的。首個劑量的試驗是用于確定ISC-hpNSC療法的安全性及耐受性，該試驗劑量低于臨床前確定的最優(yōu)治療劑量。我們非常期待第二個隊列研究的試驗（患者接受了更高劑量的干細胞移植）結(jié)果，已經(jīng)有兩名患者在該隊列中接受了治療。這些臨床結(jié)果為開始臨床2期的帕金森治療研究及外傷性腦損傷患者研究提供了強有力的支持，這些疾病領域仍然有非常大的臨床未滿足需求。”

失能時間(off time)指的是每天左旋多巴藥物失去最優(yōu)療效并且帕金森癥狀反復的時間。ISCO公司干細胞療法首個隊列患者在接受移植后6個月內(nèi)，失能時間平均降低了24%。沒有運動障礙的非失能時間（ON-Time）指的是每天帕金森患者左旋多巴藥物持續(xù)最優(yōu)療效且不出現(xiàn)運動障礙的時間，首個隊列患者的該指標升高了19%。

接受干細胞移植后6個月，100%的患者情緒出現(xiàn)好轉(zhuǎn)，同時貝克抑郁量表（Beck Depression Inventory）的平均改善值為35%，帕金森患者生活質(zhì)量問卷（PDQ-39）中的情緒維度出現(xiàn)了平均33%的改善。

100%的患者獲得認知能力的改善或維持，PDQ-39認知損傷維度改善值為14%。接受移植6個月后，患者的日常生活能力似乎可以變得更輕松，PDQ-39下的日?；顒恿Ω纳屏?2%，移動能力改善了15%。PDQ-39下的身體不適維度同樣獲得改善達12%。

6個月治療后，失能期間的統(tǒng)一帕金森病評定量表（Unified Parkinson's Disease Rating Scale）沒有獲得改善。沖動性和強迫性障礙出現(xiàn)降低，帕金森患者脈沖-強迫性障礙調(diào)查表結(jié)果有53%的降低表現(xiàn)。

臨床試驗中沒有出現(xiàn)和治療相關的嚴重不良事件，也未出現(xiàn)腫瘤、囊腫或炎癥及感染的加重。同時，也沒有檢測到抵抗ISC-hpNSC移植后白細胞抗原相關抗體的出現(xiàn)。

ISCO公司專利化的ISC-hpNSC療法由源自人類孤雌胚胎干細胞的高純度神經(jīng)干細胞組成。ISC-hpNSC是在cGMP規(guī)范下生產(chǎn)的臨床級細胞懸浮液，經(jīng)過了嚴格的質(zhì)量控制，清除了任何微生物和病毒污染物。

ISCO公司認為，ISC-hpNSC可以用于像是大腦、脊髓及眼睛等多個神經(jīng)疾病領域的治療。