近日，第一三共株式會(huì)社(Daiichi Sankyo Company)宣布，公司旗下在研新藥pexidartinib在臨床3期試驗(yàn)中顯著減少患者的腫瘤尺寸，達(dá)到主要臨床終點(diǎn)。這一臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示了其在治療腱鞘巨細(xì)胞瘤(tenosynovial giant cell tumor ，TGCT)的潛力。

TGCT一般為良性的腫瘤，出現(xiàn)于關(guān)節(jié)或軟組織中。TGCT可以被分為兩類，病發(fā)于局部的腫瘤往往是惰性的，而多發(fā)性的 腫瘤往往具有侵襲性。由于TGCT病發(fā)位置很特殊，手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較高，手術(shù)療法對患者的損害往往大于益處。因此，研發(fā)TGCT的藥物療法將對患者生活帶來很大的改善。

Pexidartinib是一款CSF1R抑制劑藥物，能夠有效地抑制CSF1與CSF1R結(jié)合。之前的研究表明，CGCT是由CSF1過表達(dá)導(dǎo)致的。原理上來說，pexidartinib能夠從根源上控制疾病的發(fā)生。在一項(xiàng)名為ENLIVEN的臨床3期試驗(yàn)中，研究人員評估了pexidartinib的治療潛力。該試驗(yàn)共分為兩組，一組為pexidartinib治療組，另一組為安慰劑對照組。治療24周后，研究人員通過MRI等檢測手段對患者的恢復(fù)情況進(jìn)行評估。完成這一階段研究的患者，有資格進(jìn)入下一個(gè)長期研究，并接受公開標(biāo)簽的pexidartinib治療。

去年，數(shù)據(jù)監(jiān)控委員會(huì)評估了 臨床試驗(yàn)中得到的數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)該藥有肝臟毒性，導(dǎo)致該試驗(yàn)一度終止招募新患者。此時(shí)，已招募的患者達(dá)到了121名，離126名的目標(biāo)非常接近。因此，該委員會(huì)也建議在不影響隨機(jī)分組的情況下，繼續(xù)對該藥物進(jìn)行安全性和療效評估。近日，研究人員宣布，接受治療組患者的 腫瘤尺寸顯著減少，并達(dá)到了主要臨床終點(diǎn)。目前，關(guān)于受益/風(fēng)險(xiǎn)比的綜合評估正在進(jìn)行中，其結(jié)果將決定下一步計(jì)劃的開展。