英國(guó)制藥公司Shire是罕見病領(lǐng)域的全球生物技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者。近日，該公司研發(fā)的一款血友病療法在歐盟監(jiān)管方面?zhèn)鱽硐灿?。歐洲藥品管理局（EMA）人用醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（CHMP）已發(fā)布積極意見，推薦批準(zhǔn)Adynovi（抗血友病因子[重組]，聚乙二醇化），用于12歲及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治療（on-demand use）及預(yù)防性治療（prophylactic use）。歐盟委員會(huì)（EC）在做出最終審查決定時(shí)通常都會(huì)采納CHMP的建議，這也意味著，Adynovi很有可能在未來2-3個(gè)月內(nèi)獲批。如果上市，Adynovi將為A型血友病患者群體提供一種一周2次的預(yù)防性治療選擇。

Adynovi最初由Baxalta研發(fā)，該公司是百特國(guó)際（Baxter International）于2015年拆分并上市的生物制藥公司，繼承了百特全部的血液疾病產(chǎn)品、腫瘤藥物、免疫疾病藥物。Shire于2016年初豪擲320億美元收購(gòu)Baxalta，進(jìn)一步奠定了罕見病領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。

Adynovi是基于百特已上市產(chǎn)品ADVATE研發(fā)的一種半衰期延長(zhǎng)的重組凝血因子VIII（rFVIII），開發(fā)用于A型血液病的治療。ADVATE是百特的龍頭產(chǎn)品，上市時(shí)間超過10年，是全球處方量最多的FVIII產(chǎn)品。

Adynovi是ADVATE的長(zhǎng)效版，采用了新型聚乙二醇化技術(shù)延長(zhǎng)藥物在體內(nèi)的循環(huán)半衰期，該藥將為A型血友病患者提供一種重要的新治療選擇。在美國(guó)，該藥于2015年11月獲FDA批準(zhǔn)，以品牌名Adynovate上市銷售，用于A型血有病青少年（12歲以上）和成人患者的預(yù)防性治療（降低出血頻率）、按需治療及出血控制。

與未經(jīng)修飾的抗血友病因子相比，Adynovi/Adynovate在血液中能持續(xù)更久，用藥時(shí)間間隔更長(zhǎng)，將為治療A型血有病及減少出血頻率提供更可靠的治療選擇。值得一提的是，在美國(guó)，該藥也是第10個(gè)被批準(zhǔn)上市的重組VIII因子。

Adynovi上市許可申請(qǐng)（MAA）的提交，是基于3個(gè)III期臨床研究的數(shù)據(jù)，包括：（1）在12-65歲A型血有病群體中開展的一項(xiàng)前瞻性、全球性、多中心、開放標(biāo)簽、非隨機(jī)III期研究；（2）在12歲及以下重度A型血液病兒科患者中開展的一項(xiàng)前瞻性、非對(duì)照、開放標(biāo)簽、多中心III期研究；（3）一項(xiàng)在15例接受外科手術(shù)治療的重度A型血液病中評(píng)估Adynovi用于圍手術(shù)期止血的療效和安全性III期研究。這些研究數(shù)據(jù)已于2015年12月公布。

A型血有病是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量和分子結(jié)構(gòu)異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發(fā)于男性。該病通常是由體內(nèi)VIII因子缺乏引起，可引起關(guān)節(jié)點(diǎn)的反復(fù)出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)嚴(yán)重受損。在歐盟，A型血友病是一種罕見性疾病。當(dāng)前，該病影響全球超過15萬人，其中大約75%的患者未能接受充分治療或獲取到藥物治療。